Die vorliegende Diplomarbeit systematisiert die Theorie des Marktversagens, um eine ökonomische Analyse der Orphan Drug Verordnung zu geben. Auf Grund der minimalen Größe des Marktes für Orphan Drugs kommt es nicht zu einem Angebot an solchen Arzneimitteln. Dabei stellt sich heraus, dass auch Orphan Drugs als Gesundheitsgüter die Besonderheit des Optionsgutcharakters besitzen. Psychologische Externalitäten spielen eine Rolle, wenn es um freiwillige Umverteilungen - zugunsten von Menschen mit seltenen Leiden - geht. Beim Ausbleiben der freiwilligen Leistungen kommt es zum Versagen der freiwilligen Lösung. Neben den rein ökonomischen Kriterien sind es vielmehr Aspekte der Gerechtigkeit, die ein staatliches Handeln fordern.

Abstract

This master’s thesis provides an economical analysis of the Orphan Drug Act by means of the theory of market failure. Due to the negligible size of the Orphan Drug Market there is no supply of Orphan Drugs. Obviously Orphan Drugs are goods of the health market and thus have the typical characteristic of goods which are beneficial to the individual even if the individual does not use the good at present but profits from the opportunity to use it when it is nessesary. Psychological externalities play an important role in the voluntary distribution to the benefit of humans with rare diseases. If the voluntary distribution is lacking, this voluntary solution is doomed to failure. Apart from the economic criteria the aspects of justice play an even more important role to call forth the demand for political acting.

3

Inhaltsverzeichnis

Abbildungsverzeichnis.   5

Abk  ürzungsverzeichnis  5

1.  Ausgangslage.  6

2.  Der Arzneimittelmarkt und der Markt für Orphan Drugs  8

2.1  Der Arzneimittelmarkt allgemein.  8

2.2  Die Entwicklung von Arzneimitteln  10

2.3  Orphan Diseases und der Orphan Drug Markt  13

3.  Die Theorie des Markt- und Staatsversagens.  15

3.1  Die Aufgaben des Marktes  15

3.2  Kriterien für Marktversagen  16

3.3  Nicht-Rationalitäten.  23

3.4  Gerechtigkeit.  24

3.5  Theorie der öffentlichen Güter / meritorischen Güter  26

3.6  Staatlicher Eingriffe vs. Staatsversagen.  30

3.7  Technischer Fortschritt (Innovationen)  31

4.  Transformation der Theorie des Marktversagens auf den Markt für  

Orphan  Drugs - Marktversagen auf dem Orphan Drug Markt?  36

4.1  Rationierungsprobleme im Gesundheitssystem  36

4.2  Kriterien für Marktversagen  38

4.3  Nicht-Rationalitäten.  41

4.4  Gerechtigkeit.  42

4.5  Theorie der öffentlichen Güter / meritorischen Güter  44

4.6  Der Gewährleistungsstaat.  45

4.7  Bewertung von Orphan Drugs  47

4

4.8  Existierende Ordnungsrahmen auf dem Arzneimittelmarkt und  

Anreize  für Innovationen.  50

5.  Der Orphan Drug Act / Die Orphan Drug Verordnung.  52

5.1  Mögliche alternative Instrumentarien einer Orphan Drug  

Regelung.   52

5.2  Die Ausgestaltung der Gesetze  53

5.3  Wirkung des Orphan Drug Acts.  56

5.4  Forderungen der pharmazeutischen Industrie.  59

6.  Fazit  61

7.  Literaturverzeichnis.  64

8.  Anhang  68

5

Abbildungsverzeichnis

Abbildung 1: Verschreibungen ............................................................................... 8 Abbildung 2: Wertschöpfung der Arzneimittelentwicklung................................. 10 Abbildung 3: Optimale Schädigung...................................................................... 20 Abbildung 4: Inkompatible Märkte....................................................................... 22 Abbildung 5: Private Güter, Mischgüter und öffentliche Güter............................ 28 Abbildung 6: Arten von Produktinnovationen ...................................................... 33 Abbildung 7: Klassifizierung von Innovationen nach Ressourcenaufwand und

Ergebniswirksamkeit..................................................................................... 34 Abbildung 8: Steigerungsraten von Orphan Drugs ............................................... 56 Abbildung 9: Zahl der durchschnittlichen Markteintritte von Orphan Drug pro

Jahr ................................................................................................................ 57 Abbildung 10: Entwicklung der Mortalität von seltenen und anderen Krankheiten

....................................................................................................................... 58

Anhang 1: Die Orphan Drug Verordnung der EU ................................................ 68 Anhang 2: Angemeldete und registrierte Orphan Drugs bei der EMEA .............. 73

Abkürzungsverzeichnis

BfArM -Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte COMP -Committee for Orphan Medicinal Products EMEA -European Agency for the Evaluation of Medicinal Products F&E (R&D) -Forschung und Entwicklung FDA -Food and Drug Administration GKV -Gesetzliche Krankenversicherung OOPD -Office of Orphan Products Development SfKAG -Sachverständigenrat für die Konzertierte Aktion im Gesundheitswesen SHI -Social Health Insurance VFA - Verband Forschender Arzneimittelhersteller e.V.

1. Ausgangslage

Medizinisch-technischer Fortschritt bietet im Gesundheitswesen verbesserte Möglichkeiten in Prävention, Diagnose, Therapie und Rehabilitation. Der technische Fortschritt dürfte einen wesentlichen Baustein bei der Zielvorstellung der Rektangualisierung ¹ der Überlebenskurve darstellen, das heißt, Mortalitäts-und vor allem Morbiditätsraten zu verringern.

Dabei zählt der medizinisch-technische Fortschritt, mit dem demographischen Wandel, zu den größten Herausforderungen der Gesundheitssysteme. Die Möglichkeiten medizinischer Innovationen sollten sich, allein schon aus ethischen Gründen, aber nicht nur auf Patienten mit den typischen Volkskrankheiten, wie Herz-/Kreislauferkrankungen, Krebs und Stoffwechselstörungen beschränken, nur weil auf diese Krankheitsgebiete das größte Interesse der forschenden Arzneimittelindustrie fällt.

Von den ca. 30.000 bekannten Krankheiten zählen ungefähr 5.000 zu den seltenen Krankheiten, die bei weniger als einem Tausendstel der Bevölkerung auftreten. ² In der EU sind schätzungsweise 25 - 30 Mio. Menschen an so genannten Orphan Diseases (Waisenkrankheiten) erkrankt. 3

Unter normalen Marktbedingungen können die hohen Kosten für die Entwicklung eines Medikaments, das gegen eine seltene Krankheit Wirkung zeigen soll, nicht amortisiert werden. Die Kosten für die Entwicklung eines neuen innovativen Medikaments, beginnend mit der Wirkstoffsuche, über die klinischen Phasen bis zum Zeitpunkt der Vermarktung, sind in den letzten Jahrzehnten stark gestiegen. Mittlerweile belaufen sich die durchschnittlichen Kosten auf über 800 Mio. US $. ⁴ Um trotzdem Fortschritte in der Therapie von seltenen Krankheiten zu erzielen, bedarf es unter diesen Umständen eines Anreizmechanismus, der es ermöglicht, verbesserte Behandlungsformen gegen seltene Krankheiten zu entwickeln. In den USA trat 1983 ein Gesetz in Kraft, das die forschenden Arzneimittelhersteller dazu animieren sollte, Medikamente gegen Orphan Diseases zu entwickeln. Leiden in den USA an einer Krankheit nicht mehr als 200.000 Patienten, unterstützt der so genannte Orphan Drug Act Unternehmen,

¹ Vgl. Fries (1980), S. 131f.

² Vgl. VFA (2002), S. 1.

³ Vgl. Pharmazeutische Zeitung (1999), http://www.pharmazeutische-zeitung.de/.../pol2.htm.

⁴ Vgl. Consors Capital Bank (2002), S.11.; Lichtenberg/Waldfogel (2003), S. 1.

die nachweislich an der Entwicklung entsprechender Medikamente arbeiten. Die Zuerkennung einer Orphan Drug Designation bedeutet zwar noch keine Zulassung des Wirkstoffes, aber das Unternehmen darf Kosten für die klinische Forschung steuerlich geltend machen. Außerdem erhalten Unternehmen beratende Unterstützung bei der Durchführung der klinischen Forschung. Ein weiteres, sehr wichtiges Anreizinstrument ist ein Exklusiv-Vermarktungsrecht für die Indikation, in der das Medikament die Zulassung besitzt.

Seit der Schaffung des Orphan Drug Acts durch den US-Kongress 1983 wurden in anderen Ländern ähnliche Gesetze auf den Weg gebracht. So wurden auch in Japan (1993), Singapur (1997) und Australien (1998) nationale Ordnungsrahmen geschaffen, um Orphan Drugs zu fördern.

Mittlerweile ist auch die Europäische Union dem amerikanischen Beispiel gefolgt. Am 22. Januar 2000 trat die Verordnung des Europäischen Parlaments über Arzneimittel für seltene Krankheiten in Kraft. Diese Verordnung legt die Regulierung zur Förderung von Orphan Drugs und deren Zulassung weitgehend in die Kompetenz der in London (UK) ansässigen European Agency for the Evaluation of Medicinal Products (EMEA).

Der Orphan Drug Gesetzgebung liegen politischen Entscheidungen zu Grunde. Die vorliegende Arbeit soll die Orphan Drug Verordnung aus ökonomischer Sicht betrachten. Dabei wird eine Analyse des Marktes für Arzneimittel und des Marktes für Orphan Durgs vorgenommen. Insbesondere soll versucht werden, die Gegebenheiten des Orphan Drug Marktes mit Hilfe der Theorie des Marktversagens zu erklären. Dabei wird unter anderem erklärt wodurch ein Marktversagen definiert wird, also wann man von einem Marktversagen sprechen kann, und welche ordnungspolitischen Folgen daraus abzuleiten sind. Konkretisiert wird dabei, welche Rolle Orphan Drugs im Zusammenhang mit Öffentlichen und Meritorischen Gütern spielen. Außerdem werden die Lösungsmöglichkeiten aus dieser Theorie den Instrumentarien der Orphan Drug Verordnung gegenübergestellt. Vereinfachend ausgedrückt, hinterfragt die vorliegende Arbeit die volkswirtschaftliche Grundlage für einen Orphan Drug Act.

2. Der Arzneimittelmarkt und der Markt für Orphan

Drugs

2.1 Der Arzneimittelmarkt allgemein

Gesundheitsgüter im Allgemeinen zeichnen sich vor allem dadurch aus, dass sie, auf Grund der besonderen Wertigkeit des Guts Gesundheit, vielfach existenziellen Charakter besitzen. ⁵ Somit wird offensichtlich, welche große Bedeutung Arzneimitteln zukommt, wenn man bedenkt, dass Arzneimittel in der überwiegenden Zahl der medizinischen Therapien die Heilung maßgeblich bedingen. 6

Für Arzneimittel wurden in Deutschland im Jahr 2002 € 36,551 Mrd. (2001 € 34,981 Mrd. / 2000 € 32,408 Mrd.) ausgegeben, das sind 15,6% (2001 15,4% / 2000 14,81%) der gesamten Ausgaben im Gesundheitsbereich. ⁷ Wie diese Zahlen zeigen, konnte der Markt für pharmazeutische Produkte in Deutschland ein stetiges Wachstum verzeichnen, trotz eines tendenziellen Rückganges von Verschreibungen pro Versicherten (s. Abbildung 1). Mit seiner Größe ist der deutsche Pharmamarkt, nach dem US-amerikanischen und japanischen Markt der drittgrößte weltweit. 8

⁵ Vgl. Henke/Hesse (1999), S. 270.

⁶ Vgl. Wiedler (2002), S. 36.

⁷ Vgl. Statistisches Bundesamt: http://www.destatis.de/basis/d/gesu/gesutab5.htm.

⁸ Vgl. Jungmittag/Reger/Reiss (2000), S. 28.

Wie kaum ein anderer Markt ist der Markt für Arzneimittel reguliert und das auf so gut wie allen Ebenen der Wertschöpfung - angefangen bei der Forschung und Entwicklung, über die präklinischen und klinischen Studien, sowie bei der Zulassung und beim Verkauf. ⁹ Dabei wird die Regulierung einerseits durch staatliche Institutionen und andererseits durch Institutionen der Selbstverwaltung bestimmt. ¹⁰ Auf Grund der Bedeutung von Medikamenten in der medizinischen Therapie bei Krankheiten verschiedenster Arten ist die Notwendigkeit von Normen und Standards bezüglich der Qualität in der Herstellung und Sicherheit der Präparate sehr nachvollziehbar, wenn es um den Schutz der jeweiligen Patienten geht. Zu erwähnen bleibt aber auch, dass die Zulassung eines neuen Medikaments nicht notwendigerweise mit großartigen Verbesserungen gegenüber bereits zugelassenen Medikamenten und einer gleichzeitigen Kostenübernahme durch die Gesetzliche Krankenversicherung (GKV) einhergehen muss. ¹¹ Der Pharmamarkt zeichnet sich aber auch dadurch aus, dass, wie nur bei wenigen Märkten, eine verordnete Regulierung über den Preis stattfindet. ¹² Auf Grund der staatlichen und parafiskalischen Regulierung (insbesondere die Regulierung über den Preis) wird maßgeblich auf das Arzneimittelversorgungsniveau Einfluss genommen. 13

In den vergangenen Jahrzehnten veränderten sich die Bedingungen der forschenden Arzneimittelhersteller merklich. Seit den 1960er Jahren nahmen die jährlichen Neuerfindungen von Wirkstoffen stetig ab. ¹⁴ Dabei ist deutlich erkennbar, dass die Arzneimittelforschung aufwändiger, teurer und langwieriger geworden ist, womit ferner eine Verkürzung der effizienten Patentschutzdauer verbunden ist. ¹⁵ Angesichts dieser Entwicklung lastet ein hoher Druck auf den forschenden Arzneimittelherstellern auch zukünftig die zweistelligen Wachstumsraten der Vergangenheit bei Umsatz und Ertrag zu sichern. ¹⁶ Deutlich zu erkennen sind auch die Verschiebungen von Forschungsaktivitäten bei Produktentwicklungen. Allianzen und Kooperationen mit anderen Pharma- und Biotechnologieunternehmen sowie Forschungsinstitutionen, haben nicht nur für

⁹ Vgl. Jungmittag/Reger/Reiss (2000), S. 21.

¹⁰ Vgl. Busse/Henke/Schreyögg (2003), S. 5.

¹¹ Vgl. Busse/Henke/Schreyögg (2003), S.7 u. 23f.

¹² Vgl. Jungmittag/Reger/Reiss (2000), S. 21

¹³ Vgl. Wiedler (2002), S. 140.

¹⁴ Vgl. Reis-Arndt (1993), S. 15ff.

¹⁵ Vgl. Breyer/Zweifel/Kifmann (2003), S. 428.

¹⁶ Vgl. Consors Capital Bank (2002), S.10.

kleine und mittelständische Biotechnologieunternehmen, sondern auch für die großen Pharmakonzerne an Bedeutung gewonnen, wenn es darum geht, neue medizinische Therapien zu entwickeln. 17

2.2 Die Entwicklung von Arzneimitteln

Wie bereits im vorangegangenen Abschnitt erwähnt, ist die Forschung und Entwicklung nach neuen Medikamente in den letzten Jahrzehnten durch erheblich höhere Aufwendungen bezüglich Kosten und Zeit gekennzeichnet. Eine grobe Darstellung des Entwicklungsprozesses von Arzneimitteln spiegelt sich in Abbildung 2 wieder.

Eigene Darstellung nach: Deutsch (1997); Jungmittag/Reger/Reiss (2000); Mahlich (2001);

Consors Capital Bank (2002).

Die frühe F&E Phase beginnt i.d.R. mit der Identifizierung so genannter Targets, d.h. es werden „Anknüpfungspunkte“ zukünftiger Wirkstoffe gesucht. ¹⁸ Diese

¹⁷ Vgl. Jungmittag/Reger/Reiss (2000), S. 83.

„Anknüpfungspunkte“ können das genetische Material, einzelne Zellbausteine oder auch im menschlichen Körper befindliche Bakterien oder Viren sein. Zwischen den Targets und der Indikation, für die die Therapie angewandt werden soll, muss selbstverständlich ein nachgewiesener Zusammenhang bestehen, um dann entsprechende Lead-Komponenten identifizieren zu können. Mehrere 10.000 in Frage kommende Wirkstoffverbindungen müssen ein aufwendiges „Screening-Verfahren“ durchlaufen, um so am Ende der ersten F&E-Phase 10 bis 20 potenzielle Wirkstoffkandidaten zum Patent anmelden zu können. Das Screening von Wirkstoffen ist mit den Entwicklungen der Biotechnologie um einiges effizienter geworden, so lassen insbesondere die Möglichkeiten der Bioinformatik ein schnelles und somit auch kostengünstigeres „Screening-Verfahren“ zu. Dieser positiv wirkende Effekt wird allerdings dadurch aufgehoben, dass die zu entwickelnden Wirkstoffsubstanzen immer komplizierter werden, denn für „einfachere“ Krankheiten wurden bereits Therapien entwickelt. ¹⁹ In der Phase der Präklinik werden die potenziellen Wirkstoffe erstmals in Tierversuchen getestet. Daraus werden vor allem Informationen über Toxizität, Pharmakogenetik ²⁰ , Aufnahme, Abbau und Ausscheidung des potenziellen Medikaments abgeleitet. 21

Nach der Präklinik schließt sich der wahrscheinlich aufwendigste und kostspieligste Teil der Arzneimittelentwicklung an - die klinischen Studien ²² . Die klinischen Studien erfolgen in drei Phasen. In der Phase I wird das Präparat erstmals an einer geringen Zahl gesunder Probanden getestet. Diese Tests prüfen die Verträglichkeit der Substanz und die allgemeine Wirkung auf den menschlichen Körper (Pharmakokinetik ²³ und Metabolismus ²⁴ ), so dass durch schrittweise Erhöhung die vertretbare Dosis ermittelt wird. Durchschnittlich nur 25% der Präparate, die es bis zur Phase I schaffen, kommen in die sich anschließende Phase II. In dieser Phase werden die Präparate erstmals an einer

¹⁸ Vgl. Jungmittag/Reger/Reiss (2000), S. 60.

¹⁹ Vgl. Mahlich (2001), S. 21. u. 26.

²⁰ „Forschungszweig, der sich mit dem Einfluß des Genotyps auf Arzneimittelreaktionen befasst,

aber auch mit mutativen u. teratogenen Wirkungen von Pharmaka auf Genom bzw. Zygote (Embryo, Fetus).“ Zit. Roche Lexikon Medizin online:

http://www.gesundheit.de/roche/index.html.

²¹ Vgl. Jungmittag/Reger/Reiss (2000), S. 64f.

²² Vgl. im folgenden zu den klinischen Phasen Deutsch (1997), S. 512ff.

²³ „Lehre von der Wirkung des Organismus auf das Pharmakon; von den Vorgängen wie

Resorption, Verteilung, Proteinbindung u. Ausscheidung, die den zeitlichen Ablauf der Pharmakonkonzentration bestimmen (Schema).“ Zit. Roche Lexikon Medizin online.

²⁴ Stoffwechsel

begrenzten Anzahl von Patienten (max. 500) getestet. Dabei werden die Wirkungen auf definierte Krankheitssymptome sowie Neben- und Wechselwirkungen der Produktkandidaten untersucht. Die Erfolgsquote der in der Phase II getesteten Präparate liegt zwischen 30 und 40%. Nach dieser Phase genießt das potenzielle Medikament die höchste Wertsteigerung, so dass dies ein interessanter Zeitpunkt für kleinere Unternehmen ist - die auf Grund ihrer Größe und ihres Kapitals nicht das Risiko der kompletten Wertschöpfung eines neuen Arzneimittels alleine tragen können - diesen möglichen Produktkandidaten auszulizensieren. Die sich anschließende Phase III wird meist multizentrisch an bis zu mehreren tausend Patienten durchgeführt, um möglichst schnell sichere Studienergebnisse bezüglich therapeutischer Wirksamkeit und Nebenwirkungen zu erhalten. Mit einer Wahrscheinlichkeit von 65 bis 80 % übersteht das Präparat die klinische Phase III. Wobei in den letzten Jahren vermehrt Produktkandidaten in dieser Phase scheiterten. ²⁵ Auf Grund der hohen Anzahl der erforderlichen Probanden, ist dies die kostspieligste Phase in der gesamten Arzneimittelentwicklung, denn es ist zu bedenken, dass, auch wenn die Studien an einer breiten Zahl von Patienten in Krankenhäuser und Arztpraxen durchgeführt werden, die gesamten Kosten zu Lasten der Arzneimittelhersteller gehen. Auf Grundlage der Ergebnisse der klinischen Studien erfolgt die Zulassung durch eine staatliche Behörde. Die Zulassung kann auf verschiedene Arten erlangt werden. Die zuständige deutsche Behörde ist das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM). Eine Zulassung für Deutschland kann erfolgen, wenn das BfArM, die nationale Zulassungsbehörde eines Mitgliedslandes der Europäischen Union oder die zentrale europäische Zulassungsbehörde EMEA positiv entscheidet. Eine Zulassung bringt wiederum Kosten, in Form von Gebühren mit sich, die sich im Durchschnitt auf € 250.000 ²⁶ beziffern lassen. Ein Zulassungsverfahren in Deutschland dauert je nach Umfang und Komplexität der Studien im Durchschnitt 2 Jahre, in Einzelfällen aber auch bis zu 3 Jahren. ²⁷ Auch im Zulassungsverfahren verbirgt sich das Risiko eines vorzeitigen Ausscheidens des Produktkandidaten in der Arzneimittelwertschöpfung, das bei

durchschnittlich 25% liegt. Um die hohen Kosten der Arzneimittelentwicklung zu

²⁵ , ²⁶ , ²⁷ Die Angaben entstammen einem Telefongespräch des Verfassers mit Herrn Dr. Markus

Schwertfeger, VFA, Abteilung Forschung, Entwicklung, Innovationen; Bereich Biotechnologie und Arzneimittelsicherheit, am 25.03.2004.

amortisieren ist es für die Arzneimittelhersteller besonders wichtig, auch für den weltweit größten Pharmamarkt (USA) eine Zulassung durch die FDA (Food and Drug Administration) zu erlangen. Dortige Zulassungsverfahren laufen ähnlich ab wie beim BfArM, nur mit einer deutlich kürzeren durchschnittlichen Dauer von 16,9 Monaten bei einer Durchfallquote von 33 %. 28

Wie Eingangs erwähnt, ist für die Entwicklung von neuen Arzneimitteln, von der Target-Suche bis zur Zulassung, mit Kosten von durchschnittlich US$ 800 Mio. zu rechnen. Im Vergleich dazu beliefen sich die durchschnittlichen Kosten in den 1950er Jahren auf US$ 7,5 Mio. ²⁹ Während zur gleichen Zeit die Entwicklungszeit bei 8 Jahren lag und eine effektive Patentlaufzeit von 12 Jahren bestand, ist es mittlerweile andersherum (12 Jahre Entwicklung / 8 Jahre effektive Patentlaufzeit). 30

2.3 Orphan Diseases und der Orphan Drug Markt

Einer vollständigen Einleitung halber soll an dieser Stelle die wesentliche Charakteristik von Orphan Diseases, Orphan Drugs und dem Markt für Orphan Drugs angesprochen werden. Die Funktionsweisen des Marktes für Orphan Drugs sowie die gegebenen/fehlenden Anreizmechanismen die möglicherweise ein Marktversagen definieren, werden ausführlich im 4. Abschnitt (Transformation der Theorie des Marktversagens auf den Markt für Orphan Drugs) diskutiert.

Wie der Name verrät, handelt es sich bei Orphan Diseases um seltene Krankheiten oder wörtlich: Waisenkinder unter den Krankheiten. Der medizinischen Wissenschaft sind ca. 30.000 Krankheiten bekannt, davon werden schätzungsweise 5.000 Krankheiten als selten und schwer verlaufend eingeschätzt. Diese werden besonders durch zwei Merkmale charakterisiert: 1. Etwa 80% dieser Krankheiten sind genetischen Ursprungs und 2. Eine große Zahl dieser Krankheiten tritt vorwiegend bei Kindern und Neugeborenen auf. ³¹ Die genaue Definition erfolgt in erster Linie durch ein epidemiologisches Kriterium - die Prävalenz. Tritt eine bestimmte Erkrankung nur bei einem

²⁸ Vgl. Consors Capital Bank (2002), S. 85.

²⁹ Vgl. Breyer/Zweifel/Kifmann (2003), S. 428.

³⁰ Vgl. Deutsch (1997), S. 559.

³¹ Vgl. Walluf-Blume (2000), S. 257 u. EMEA (2002)

http://www.emea.eu.int/pdfs/human/comp/738101de.pdf.

Bruchteil der Bevölkerung auf, so wird man von Orphan Diseases sprechen. Die genaue Prävalenz wird in den einzelnen Verordnungen/Gesetzgebungen nur geringfügig unterschieden. Eine genaue Gegenüberstellung der Orphan Drug Verordnungen erfolgt im Abschnitt 5.2. Aber um die Häufigkeit von Orphan Diseases besser aufzuzeigen, nur zwei Beispiele: Beim insulinpflichtigen Diabetes Typ 1 sind statistisch gesehen 400 von 100.000 Einwohnern erkrankt, bei der Amyotrophen Lateralsklerose (einer Systemerkrankung des Rückenmarks) sind es 6 von 100.000 Einwohnern. 32

Demzufolge sind die so genannten Orphan Drugs diejenigen Medikamente, die gegen die Orphan Diseases Wirkung zeigen sollen.

Unter 2.2 wurde deutlich, dass die Entwicklung von neuen Arzneimitteln risikoreich und aufwendig ist. Und somit ist es leicht zu erklären, dass die forschenden Arzneimittelhersteller Schwierigkeiten haben dürften bei der Amortisierung der hohen Entwicklungskosten von Orphan Drugs, geschweige denn Chancen haben Gewinne mit dieser Art von Medikamenten zu erzielen. Trotzdem sind diese Medikamente bei der Pharmaindustrie in den letzten Jahren zunehmend beliebt geworden, bieten sie doch mittlerweile die Möglichkeit in den Genuss staatlicher Förderung zu gelangen. 33

³² Vgl. VFA (2002), S. 4.

³³ Vgl. Patzlaff (2001), S. 454.

3. Die Theorie des Markt- und Staatsversagens

Um die Besonderheiten des Marktes für Orphan Drugs im Blickwinkel des Marktversagens besser darstellen zu können, macht es Sinn vorerst die Theorie des Marktversagens an sich darzustellen. Denn viele Autoren haben sich zwar mit der Thematik des Marktversagens auf dem Gesundheitsmarkt beschäftigt - dann aber meist mit dem Krankenversicherungsmarkt und Gesundheitsleistungen als Güter - aber so gut wie nie mit dem Versagen des Pharmamarktes, insbesondere dem Markt für Orphan Drugs. Somit beschäftigt sich der folgende Abschnitt ausschließlich mit der Theorie des Marktversagens. Im sich anschließenden Abschnitt 4 erfolgt dann die Diskussion, inwiefern, auf Grund der vorher beschriebenen Merkmale/Kriterien, auf dem Markt für Medikamente gegen seltene Leiden von Marktversagen gesprochen werden kann.

3.1 Die Aufgaben des Marktes

In dem Modell der vollständigen Konkurrenz bilden die Mechanismen des Marktes die optimale Allokation von knappen Gütern und das ohne das Zutun einer zentralen Lenkung. ³⁴ Das bedeutet, dass der Markt das Koordinationsinstrument der individuellen Eigeninteressen ist. Dabei besitzt jedes Individuum eine eigene rationale Entscheidungs- und Handlungsautonomie, die zu einer effizienten Lösung bzw. zum jeweils besten Zustand des Gemeinwohls führt. Des Weiteren bedingt die Dynamik des Marktes technisch-organisatorische Veränderungen für eine stete Verbesserung der Gesamtwohlfahrt. ³⁵ Ungeachtet der weniger aktuellen marxistischen Krisentheorie des Kapitalismus, stößt die liberale Ordnungskonzeption des Marktes auf einen wesentlichen Kritikpunkt. So können die Marktprozesse im Widerspruch zu den ethischen und moralischen Grundwerten der Gesellschaft stehen, weil beispielsweise soziales oder umweltfreundliches Verhalten nicht mit den rationalen (eigennützigen und gewinnmaximierenden) Zielen der

³⁴ Vgl. Burrmann/Finsinger (1999), S. 6.

³⁵ Vgl. Fritsch/Wein/Ewers (2003), S. 7.

Marktteilnehmer harmonieren. ³⁶ Um die Divergenz zwischen gesellschaftlichen Grundwerten und Ergebnissen der Marktmechanismen auszugleichen, bedarf es eines angemessenen Ordnungsrahmens. Allerdings werden zum einen die Rechtfertigungen und zum anderen die Gestaltungen adäquater Ordnungsrahmen sehr stark von ideologischen Wertungen beeinflusst. In der

wirtschaftswissenschaftlichen Literatur wird der Terminus technicus Marktversagen dahingehend diskutiert, ob und wo die Funktionsfähigkeit des Marktes - gemessen an normativen Kriterien - an Grenzen stößt und durch ordnungspolitische Maßnahmen ergänzt, gestützt oder ersetzt werden sollte. ³⁷ Auch oder gerade weil es keine Nonplusultra-Kriterien für die exakte Bestimmung von Marktversagen gibt, bedarf es der Theorie nach einer Analyse der Funktionsfähigkeit des Marktes nach gewissen Marktversagenskriterien, um dann regulative Eingriffe durch den Staat rechtfertigen zu können.

3.2 Kriterien für Marktversagen 38

Vernachlässigt man die Möglichkeit, dass staatlich gesetzte Rahmenbedingungen Anreize fördern, die die Funktionsfähigkeit des Marktes in unerwünschter Weise beeinträchtigen können, werden in der Wissenschaft regelmäßig vier Kategorien von Ursachen genannt, die den Koordinationsmechanismus Markt aus wohlfahrtstheoretischer Sicht beeinträchtigen: - Externalitäten, - Unteilbarkeiten, - Informationsmängel sowie - Anpassungsmängel.

Die Kategorien Unteilbarkeiten und Informationsmängel sollen hier nur andeutungsweise erörtert werden, weil sie für die spätere Betrachtung im Zusammenhang mit dem Orphan Drug Markt keine Bedeutung haben. Unteilbarkeiten sind meist durch die technische Charakteristik der jeweiligen Güter bestimmt, die sich wiederum in der Kostenstruktur der Produktion dieser Güter spiegelt. Das hat zur Folge, dass Kapazitäten solcher Güter immer in größeren Sprüngen bereitgestellt werden (z.B. Schienen oder Wassernetze). Auf

³⁶ Vgl. Fritsch/Wein/Ewers (2003), S. 17.

³⁷ Vgl. Watrin (1999), S. 247.

³⁸ Vgl. zum folgenden Fritsch/Wein/Ewers (2003), S. 82, 91, 107f, 180ff, 354ff.