Universität Bremen

Fachbereich 11

MA Public Health/ Pflegewissenschaften

-Hausarbeit-

Clusterrandomisierungen in der Wirksamkeitserfassung

gesundheitsbezogener Interventionen ­ Methodische Limitationen und

Strategien ihrer Handhabung

Vorgelegt von:

Jakob Holstiege, B.A. PH

Inhalt

1 Einleitung ___ 3

2 Randomisierte kontrollierte Studien in der Therapieforschung ___ 4

3 Cluster-randomisierte kontrollierte Studien ___ 5

3.1 Cluster-randomisierte kontrollierte Studien in der Evaluation komplexer Interventionen ___ 5

3.2 Gründe und Beispiele für die Anwendung cluster-randomisierter kontrollierter Studien ___ 6

3.2.1 Individuen im Interventionsfokus ___ 6

3.2.2 Natürliche Gruppe im Interventionsfokus ___ 8

3.3 Ethische Aspekte ___ 9

4 Designbedingte Limitationen und Strategien ihrer Handhabung ___ 9

4.1 Der Verlust statistischer Effizienz ___ 9

4.2 Handlungsoptionen ___ 11

4.3 Selektionsbias ___ 12

4.4 Handlungsoptionen ___ 13

5 Resümee ___ 14

Literatur ___ 16

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1 Einleitung

Interventionsansätzen der Public Health- Forschung liegen zu einem Großteil komplexe Systematiken zugrunde, die eine Vielzahl an eigenständigen und zueinander in Beziehung stehenden Einzelkomponenten umfassen. Beispielsweise gilt in der Konzipierung gesundheitsfördernder Maßnahmen die Annahme, dass sich Veränderungen gesundheitsbezogener Verhaltensweisen insbesondere dann stabilisieren lassen, wenn sie durch einen Wandel in der Lebenswelt der Zielgruppe begleitet werden. Infolgedessen werden neben Einzelpersonen etwa auch Familien, Schulen oder ganze Gemeinden als Interventionseinheiten in den Fokus der Bemühungen gerückt.

Ähnlich komplex präsentieren sich etwa auch Programme der Leitlinienimplementierung in Krankenhäusern oder auch die modellhafte Einführung neuer Versorgungsformen, in denen nebst vielschichtigen Wirkmechanismen mehr oder weniger große natürliche Gruppen von Menschen im Zentrum der Intervention stehen. All diesen Maßnahmen ist gemein, dass ihre Wirksamkeit, um den jeweiligen Ressourcenaufwand zu rechtfertigen und unerwünschte Effekte ausschließen zu können, im Rahmen möglichst hochwertiger Evaluationen überprüft werden muss. Dabei kann ein breites Spektrum unterschiedlicher methodischer Ansätze eine Rolle spielen.

Demgegenüber gelten in der modernen Therapieforschung kontrollierte Studien, in denen Einzelpersonen zufällig den Versuchsarmen zugeteilt werden, als Goldstandard in der Gewinnung valider Wirkungsnachweise. Grundidee dabei ist, durch eine ideale Versuchsanordnung systematische Fehler zu vermeiden und so die Vorraussetzung für eine möglichst eindeutige Ermittlung von Kausalitäten zu schaffen. Um diese erkenntnismethodische Vorgehensweise auf die Evaluation komplexer und gruppenbasierter gesundheitsbezogener Maßnahmen zu übertragen, finden so genannte Clusterrandomisierungen, also die zufällige Zuteilung natürlicher Kollektive in Experimental- und Kontrollarm, Anwendung. Allerdings ergeben sich hieraus im Vergleich zu kontrollierten Studien, in denen Individuen zufällig den Studienarmen zugeteilt werden, spezifische methodische Limitationen: Einerseits sinkt die statistische Effizienz in Abhängigkeit von der Cluster-Größe und der Stärke, mit der Outcomeparameter innerhalb der Cluster korrelieren, im Vergleich zu Studien, die Individuen randomisieren. Andererseits besteht eine erhöhte Gefahr durch Selektionsbias, die aus einer oftmals vor der Rekrutierung durchgeführten

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Randomisierung, kombiniert mit üblicherweise fehlenden Möglichkeiten zur Verblindung des Interventionscharakters, resultiert.

Ziel dieser Hausarbeit ist es, diese wesentlichen designbedingten Limitationen clusterrandomisierter Studien zu erörtern und Strategien ihrer Handhabung zu diskutieren. Um sich diesem Schwerpunkt zu nähern, beginnen die Ausführungen mit der genaueren Erläuterung des methodischen Konzeptes randomisierter kontrollierter Studien in der Therapieforschung und dessen Stärken in der wissenschaftlichen Beweisführung. Im Anschluss wird das Konzept von Clusterrandomisierungen und ihren Anwendungsmöglichkeiten anhand der oben genannten beispielhaften Themenbereiche beleuchtet. Der angekündigte Untersuchungsschwerpunkt bildet den Hauptteil dieser Arbeit.

2 Randomisierte kontrollierte Studien in der Therapieforschung

Randomisierte kontrollierte Studien (englisch: Randomised Kontrolled Trials - RCTs) werden in der klinischen Therapieforschung als bestmögliche Versuchsanordnung für die Bewertung der Wirksamkeit neuer Interventionen angesehen. Grundintention ist es, durch die Anwendung eines strengen methodischen Ansatzes möglichst zweifelsfrei die Wirkungsweisen von Medikamenten und medizinischen Verfahrensweisen zu untersuchen.

Ausgangsbedingung dabei ist die Festlegung eines klar definierten Studienkollektivs, welches anhand einer randomisierten, also zufälligen, Zuordnung in eine Experimental- und eine Kotrollgruppe aufgeteilt wird. Dieser Vorgehensweise liegt die Annahme zu Grunde, dass sich bei ausreichend großer Studienpopulation systematische Unterschiede in der Zusammensetzung der beiden Gruppen mittels Randomisierung weitgehend ausschließen lassen und so die Neutralisierung des Einflusses personenbezogener Störvariablen auf die betrachteten Ergebnisparameter gewährleistet wird. In anderen Worten wird durch die Schaffung statistischer Unabhängigkeit in der Zuweisung der Probanden in die Versuchsarme die isolierte Betrachtung des zu untersuchenden Effektes ermöglicht. Infolgedessen ist es im Idealfall möglich, beispielsweise zwei oder mehr unterschiedliche therapeutische Verfahren oder die Gabe eines Medikaments mit der eines Placebos hinsichtlich ihrer Wirksamkeit unabhängig von verzerrenden Variablen miteinander zu vergleichen. Folglich werden auf diese Weise ideale Bedingungen geschaffen, um Kausalitätsschlüsse von der Behandlung auf das Behandlungsergebnis zu erlauben (vgl. Gordis 2001, S. 118-125), so dass RCTs eine besonders hohe interne Validität aufweisen. Da im Rahmen dieser Studienform anhand

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