Leibniz Universität Hannover

Wirtschaftswissenschaftliche Fakultät

Institut für Versicherungsbetriebslehre

Hausarbeit

im Rahmen des

Versicherungswissenschaftlichen Seminars

,,Steuerung des Gesundheitsverhaltens im Spannungsfeld zwischen staatlichem

Paternalismus und individuel er Freiheit"

Volkskrankheiten versus seltene Erkrankungen ­

wo sollte der Schwerpunkt der Versorgung liegen?

Birger Jaspers

vorgelegt am: 14. April 2008

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Inhaltsverzeichnis

Abkürzungsverzeichnis II

1. Einleitung 1

2. Grundlagen 2

2.1 Begriffsbestimmungen 2

2.2 Entwicklung der Versorgung bei seltenen Erkrankungen 3

3. Ressourcenallokation im Gesundheitswesen 5

3.1 Ethische Prinzipien 5

3.2 Rechtliche Hintergründe 11

3.3 Ökonomische Aspekte 15

4. Vorschläge für eine Verteilung begrenzter Ressourcen 16

4.1 Priorisierung im Gesundheitswesen als gesel schaftlicher Prozess 16

4.2 Prioritätensetzung bei Volkskrankheiten und seltenen Erkrankungen 18

5. Fazit und Ausblick 21

Literaturverzeichnis 22

I

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Abkürzungsverzeichnis

Abs.

Absatz

ACHSE

Al ianz Chronischer Seltener Erkrankungen

Anm.

Anmerkung

Art.

Artikel

BIP

Bruttoinlandsprodukt

BGBl.

Bundesgesetzblatt

BMBF

Bundesministerium für Bildung und Forschung

bzw.

beziehungsweise

d.

des

d.h.

das heißt

DSAI

Deutsche Selbsthilfe Angeborene Immundefekte

engl.

englisch

et al.

et ali

etc.

et cetera

EG

Europäische Gemeinschaft

EU

Europäische Union

EURORDIS

European Organisation for Rare Diseases

e.V.

eingetragener Verein

evtl.

eventuel

G-BA

Gemeinsamer Bundesausschuss

GG

Grundgesetz

Hrsg.

Herausgeber

lat.

lateinisch

lt.

laut

NIRK

Netzwerk für seltene Erkrankungen

NHS

National Health Service

Nr.

Nummer

OECD

Organisation for Economic Co-operation and Development

o. O.

ohne Ort

o. V.

ohne Verfasser

II

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QALY

Quality-adjusted life years

s.

siehe

S.

Seite

SGB

Sozialgesetzbuch

u.a.

unter anderem

Verf.

Verfasser

vgl.

vergleiche

WHO

World Health Organisation

z.B.

zum Beispiel

ZEFQ

Zeitschrift für Evidenz, Fortbildung und Qualität im

Gesundheitswesen

III

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1. Einleitung

Im Gegensatz zu den sogenannten Volkskrankheiten moderner Industriestaaten

stehen seltene Erkrankungen und die davon betroffenen Menschen erst seit

kurzer Zeit im Blickpunkt öffentlichen Interesses. So stehen seltene Erkrankun-

gen in Europa erst seit 1999 auf der politischen Agenda.1 Die niedrige Präva-

lenz2 führt grundsätzlich dazu, dass die Entwicklung von Medikamenten zur

Linderung seltener Krankheiten für die Pharmaunternehmen auf Grund der ge-

ringen Nachfragemenge aus betriebswirtschaftlicher Sicht unprofitabel er-

scheint. Daher wird in diesem Zusammenhang in der Fachliteratur auch von

,,orphan drugs" und ,,orphan diseases"3 (deutsch: verwaiste bzw. vernachlässig-

te Medikamente und Krankheiten) gesprochen. Einer WHO-Schätzung zu Folge

sind al erdings bis zu 30 Mil ionen EU-Bürger von einer seltenen Erkrankung

betroffen,4 Die Feststel ung, dass ,,seltene Erkrankungen gar nicht so selten"5 ist

somit berechtigt und die historische Nichtbeachtung dieses Themas öffentlicher

Gesundheitsversorgung erscheint auch unter Gerechtigkeitsaspekten heraus

problematisch.

In der vorliegenden Arbeit wird vor dem Hintergrund des Themenbereichs ,,Sel-

tene Erkrankungen in Not?" zunächst eine Abgrenzung der Begriffe

seltene

Er-

krankungen

und

Volkskrankheiten

vorgenommen (Kapitel 2). Anschließend

werden die ethischen, rechtlichen und ökonomischen Implikationen für die Al o-

kationsentscheidungen von begrenzten Ressourcen im Gesundheitswesen auf-

gezeigt und verschiedene Evaluationsansätze genannt (Kapitel 3). In Kapitel 4

werden daraus Vorschläge für einen gerechten Priorisierungsprozess im Al ge-

meinen und für eine effiziente Schwerpunktsetzung in der Versorgung seltener

Erkrankungen und Volkskrankheiten im Speziel en entwickelt. Kapitel 5 schließt

die Arbeit mit einem Fazit und Ausblick ab.

1 Vgl. Verordnung (EG) Nr. 141/2000 (1999).

2 Prävalenz: Wahrscheinlichkeit für das Vorliegen eines Ereignisses.

3 Vgl. z.B. McCabe, C. / Tsuchiya, A. / Claxton, K. et al.(2006), S. 2.

4 Vgl. Stolk, P. / Wil emen, M. J. C. / Leufkens H. G. M. (2006), S. 745.

5 Vgl. DSAI e.V. (2006).

1

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2. Grundlagen

2.1 Begriffsbestimmungen

Seltene Erkrankungen

Zurzeit sind 30.000 Krankheiten bekannt, von denen fünf bis sieben Tausend zu

den seltenen Erkrankungen gezählt werden. Nach europäischer Definition, wird

eine Krankheit als selten eingestuft, wenn in der Bevölkerung weniger als fünf

von zehntausend Personen6 betroffen sind (Prävalenz). Al erdings wird dieser

Schwel enwert von der Mehrzahl seltener Leiden deutlich unterschritten, so

dass diese Patientengruppen besonders klein ausfal en. So sind auf Grund der

extremen Seltenheit vieler seltener Krankheiten viele statistisch nicht erfasst

oder werden häufig unter ,,andere...Erkrankungen"7 zusammengefasst. So sind

80 % der seltenen Erkrankungen sind genetischen Ursprungs, lebensbedrohlich

und chronisch. Für viele sind die betroffenen Gene (auf Grund zu geringer For-

schungsaufwendungen in der Vergangenheit) noch nicht gefunden worden.8 Ein

Beispiel: Ichthyosen sind schwerwiegende genetischbedingte Hauterkrankun-

gen, die mit einer Gesamtprävalenz von 1:100.000 in Deutschland vorkommen,

wobei zwischen 20 Formen unterschieden wird, die wiederum 20 Ausformun-

gen besitzen.9

Trotzdem ist zu konstatieren, dass die Summe seltener Erkrankungen ein Mas-

senphänomen darstel t, denn je nach Schätzung leiden in den 25 EU-

Mitgliedsstaaten zwischen 13,510 und 30 Mil ionen Menschen11 an einer selte-

nen Erkrankung.

6 Vgl. Verordnung (EG) Nr. 141/2000 (1999).

7 EURORDIS (2005), S. 4.

8 Vgl. BMBF (2007a).

9 Vgl. NIRK ­ Netzwerk für seltene Erkrankungen (2006), S. 1.

10 Vgl. Aymé, S. und Schmidke, J. (2007), S. 1477.

11 Vgl. Stolk, P. / Wil emen, M. J. C. / Leufkens, H. G. M. (2006), S. 745.

2

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