Marktversagen auf dem Markt für Orphan Drugs? - Eine ökonomische Analyse des Orphan Drug Acts

Inhaltsverzeichnis

Abbildungsverzeichnis

Abkürzungsverzeichnis

1. Ausgangslage

2. Der Arzneimittelmarkt und der Markt für Orphan Drugs
2.1 Der Arzneimittelmarkt allgemein
2.2 Die Entwicklung von Arzneimitteln
2.3 Orphan Diseases und der Orphan Drug Markt

3. Die Theorie des Markt- und Staatsversagens
3.1 Die Aufgaben des Marktes
3.2 Kriterien für Marktversagen
3.3 Nicht-Rationalitäten
3.4 Gerechtigkeit
3.5 Theorie der öffentlichen Güter / meritorischen Güter
3.6 Staatlicher Eingriffe vs. Staatsversagen
3.7 Technischer Fortschritt (Innovationen)

4. Transformation der Theorie des Marktversagens auf den Markt für Orphan Drugs – Marktversagen auf dem Orphan Drug Markt?
4.1 Rationierungsprobleme im Gesundheitssystem
4.2 Kriterien für Marktversagen
4.3 Nicht-Rationalitäten
4.4 Gerechtigkeit
4.5 Theorie der öffentlichen Güter / meritorischen Güter
4.6 Der Gewährleistungsstaat
4.7 Bewertung von Orphan Drugs
4.8 Existierende Ordnungsrahmen auf dem Arzneimittelmarkt und Anreize für Innovationen

5. Der Orphan Drug Act / Die Orphan Drug Verordnung
5.1 Mögliche alternative Instrumentarien einer Orphan Drug Regelung
5.2 Die Ausgestaltung der Gesetze
5.3 Wirkung des Orphan Drug Acts
5.4 Forderungen der pharmazeutischen Industrie

6. Fazit

7. Literaturverzeichnis

8. Anhang

Eidesstattliche Erklärung

Abbildungsverzeichnis

Abbildung 1: Verschreibungen

Abbildung 2: Wertschöpfung der Arzneimittelentwicklung

Abbildung 3: Optimale Schädigung

Abbildung 4: Inkompatible Märkte

Abbildung 5: Private Güter, Mischgüter und öffentliche Güter

Abbildung 6: Arten von Produktinnovationen

Abbildung 7: Klassifizierung von Innovationen nach Ressourcenaufwand und Ergebniswirksamkeit

Abbildung 8: Steigerungsraten von Orphan Drugs

Abbildung 9: Zahl der durchschnittlichen Markteintritte von Orphan Drug pro Jahr

Abbildung 10: Entwicklung der Mortalität von seltenen und anderen Krankheiten

Anhang 1: Die Orphan Drug Verordnung der EU

Anhang 2: Angemeldete und registrierte Orphan Drugs bei der EMEA

Abkürzungsverzeichnis

Abbildung in dieser Leseprobe nicht enthalten

1. Ausgangslage

Medizinisch-technischer Fortschritt bietet im Gesundheitswesen verbesserte Möglichkeiten in Prävention, Diagnose, Therapie und Rehabilitation. Der technische Fortschritt dürfte einen wesentlichen Baustein bei der Zielvorstellung der Rektangualisierung^[1] der Überlebenskurve darstellen, das heißt, Mortalitäts- und vor allem Morbiditätsraten zu verringern.

Dabei zählt der medizinisch-technische Fortschritt, mit dem demographischen Wandel, zu den größten Herausforderungen der Gesundheitssysteme. Die Möglichkeiten medizinischer Innovationen sollten sich, allein schon aus ethischen Gründen, aber nicht nur auf Patienten mit den typischen Volkskrankheiten, wie Herz-/Kreislauferkrankungen, Krebs und Stoffwechselstörungen beschränken, nur weil auf diese Krankheitsgebiete das größte Interesse der forschenden Arzneimittelindustrie fällt.

Von den ca. 30.000 bekannten Krankheiten zählen ungefähr 5.000 zu den seltenen Krankheiten, die bei weniger als einem Tausendstel der Bevölkerung auftreten.^[2] In der EU sind schätzungsweise 25 – 30 Mio. Menschen an so genannten Orphan Diseases (Waisenkrankheiten) erkrankt.^[3]

Unter normalen Marktbedingungen können die hohen Kosten für die Entwicklung eines Medikaments, das gegen eine seltene Krankheit Wirkung zeigen soll, nicht amortisiert werden. Die Kosten für die Entwicklung eines neuen innovativen Medikaments, beginnend mit der Wirkstoffsuche, über die klinischen Phasen bis zum Zeitpunkt der Vermarktung, sind in den letzten Jahrzehnten stark gestiegen. Mittlerweile belaufen sich die durchschnittlichen Kosten auf über 800 Mio. US $.^[4]

Um trotzdem Fortschritte in der Therapie von seltenen Krankheiten zu erzielen, bedarf es unter diesen Umständen eines Anreizmechanismus, der es ermöglicht, verbesserte Behandlungsformen gegen seltene Krankheiten zu entwickeln.

In den USA trat 1983 ein Gesetz in Kraft, das die forschenden Arzneimittelhersteller dazu animieren sollte, Medikamente gegen Orphan Diseases zu entwickeln. Leiden in den USA an einer Krankheit nicht mehr als 200.000 Patienten, unterstützt der so genannte Orphan Drug Act Unternehmen, die nachweislich an der Entwicklung entsprechender Medikamente arbeiten. Die Zuerkennung einer Orphan Drug Designation bedeutet zwar noch keine Zulassung des Wirkstoffes, aber das Unternehmen darf Kosten für die klinische Forschung steuerlich geltend machen. Außerdem erhalten Unternehmen beratende Unterstützung bei der Durchführung der klinischen Forschung. Ein weiteres, sehr wichtiges Anreizinstrument ist ein Exklusiv-Vermarktungsrecht für die Indikation, in der das Medikament die Zulassung besitzt.

Seit der Schaffung des Orphan Drug Acts durch den US-Kongress 1983 wurden in anderen Ländern ähnliche Gesetze auf den Weg gebracht. So wurden auch in Japan (1993), Singapur (1997) und Australien (1998) nationale Ordnungsrahmen geschaffen, um Orphan Drugs zu fördern.

Mittlerweile ist auch die Europäische Union dem amerikanischen Beispiel gefolgt. Am 22. Januar 2000 trat die Verordnung des Europäischen Parlaments über Arzneimittel für seltene Krankheiten in Kraft. Diese Verordnung legt die Regulierung zur Förderung von Orphan Drugs und deren Zulassung weitgehend in die Kompetenz der in London (UK) ansässigen European Agency for the Evaluation of Medicinal Products (EMEA).

Der Orphan Drug Gesetzgebung liegen politischen Entscheidungen zu Grunde. Die vorliegende Arbeit soll die Orphan Drug Verordnung aus ökonomischer Sicht betrachten. Dabei wird eine Analyse des Marktes für Arzneimittel und des Marktes für Orphan Durgs vorgenommen. Insbesondere soll versucht werden, die Gegebenheiten des Orphan Drug Marktes mit Hilfe der Theorie des Marktversagens zu erklären. Dabei wird unter anderem erklärt wodurch ein Marktversagen definiert wird, also wann man von einem Marktversagen sprechen kann, und welche ordnungspolitischen Folgen daraus abzuleiten sind. Konkretisiert wird dabei, welche Rolle Orphan Drugs im Zusammenhang mit Öffentlichen und Meritorischen Gütern spielen. Außerdem werden die Lösungsmöglichkeiten aus dieser Theorie den Instrumentarien der Orphan Drug Verordnung gegenübergestellt. Vereinfachend ausgedrückt, hinterfragt die vorliegende Arbeit die volkswirtschaftliche Grundlage für einen Orphan Drug Act.

2. Der Arzneimittelmarkt und der Markt für Orphan Drugs

2.1 Der Arzneimittelmarkt allgemein

Gesundheitsgüter im Allgemeinen zeichnen sich vor allem dadurch aus, dass sie, auf Grund der besonderen Wertigkeit des Guts Gesundheit, vielfach existenziellen Charakter besitzen.^[5] Somit wird offensichtlich, welche große Bedeutung Arzneimitteln zukommt, wenn man bedenkt, dass Arzneimittel in der überwiegenden Zahl der medizinischen Therapien die Heilung maßgeblich bedingen.^[6]

Für Arzneimittel wurden in Deutschland im Jahr 2002 € 36,551 Mrd. (2001 € 34,981 Mrd. / 2000 € 32,408 Mrd.) ausgegeben, das sind 15,6% (2001 15,4% / 2000 14,81%) der gesamten Ausgaben im Gesundheitsbereich.^[7] Wie diese Zahlen zeigen, konnte der Markt für pharmazeutische Produkte in Deutschland ein stetiges Wachstum verzeichnen, trotz eines tendenziellen Rückganges von Verschreibungen pro Versicherten (s. Abbildung 1). Mit seiner Größe ist der deutsche Pharmamarkt, nach dem US-amerikanischen und japanischen Markt der drittgrößte weltweit.^[8]

Abbildung 1: Verschreibungen

Abbildung in dieser Leseprobe nicht enthalten

Quelle: Busse/Henke/Schreyögg (2003), S. 38.

Wie kaum ein anderer Markt ist der Markt für Arzneimittel reguliert und das auf so gut wie allen Ebenen der Wertschöpfung - angefangen bei der Forschung und Entwicklung, über die präklinischen und klinischen Studien, sowie bei der Zulassung und beim Verkauf.^[9] Dabei wird die Regulierung einerseits durch staatliche Institutionen und andererseits durch Institutionen der Selbstverwaltung bestimmt.^[10] Auf Grund der Bedeutung von Medikamenten in der medizinischen Therapie bei Krankheiten verschiedenster Arten ist die Notwendigkeit von Normen und Standards bezüglich der Qualität in der Herstellung und Sicherheit der Präparate sehr nachvollziehbar, wenn es um den Schutz der jeweiligen Patienten geht. Zu erwähnen bleibt aber auch, dass die Zulassung eines neuen Medikaments nicht notwendigerweise mit großartigen Verbesserungen gegenüber bereits zugelassenen Medikamenten und einer gleichzeitigen Kostenübernahme durch die Gesetzliche Krankenversicherung (GKV) einhergehen muss.^[11] Der Pharmamarkt zeichnet sich aber auch dadurch aus, dass, wie nur bei wenigen Märkten, eine verordnete Regulierung über den Preis stattfindet.^[12] Auf Grund der staatlichen und parafiskalischen Regulierung (insbesondere die Regulierung über den Preis) wird maßgeblich auf das Arzneimittelversorgungsniveau Einfluss genommen.^[13]

In den vergangenen Jahrzehnten veränderten sich die Bedingungen der forschenden Arzneimittelhersteller merklich. Seit den 1960er Jahren nahmen die jährlichen Neuerfindungen von Wirkstoffen stetig ab.^[14] Dabei ist deutlich erkennbar, dass die Arzneimittelforschung aufwändiger, teurer und langwieriger geworden ist, womit ferner eine Verkürzung der effizienten Patentschutzdauer verbunden ist.^[15] Angesichts dieser Entwicklung lastet ein hoher Druck auf den forschenden Arzneimittelherstellern auch zukünftig die zweistelligen Wachstumsraten der Vergangenheit bei Umsatz und Ertrag zu sichern.^[16] Deutlich zu erkennen sind auch die Verschiebungen von Forschungsaktivitäten bei Produktentwicklungen. Allianzen und Kooperationen mit anderen Pharma- und Biotechnologieunternehmen sowie Forschungsinstitutionen, haben nicht nur für kleine und mittelständische Biotechnologieunternehmen, sondern auch für die großen Pharmakonzerne an Bedeutung gewonnen, wenn es darum geht, neue medizinische Therapien zu entwickeln.^[17]

2.2 Die Entwicklung von Arzneimitteln

Wie bereits im vorangegangenen Abschnitt erwähnt, ist die Forschung und Entwicklung nach neuen Medikamente in den letzten Jahrzehnten durch erheblich höhere Aufwendungen bezüglich Kosten und Zeit gekennzeichnet. Eine grobe Darstellung des Entwicklungsprozesses von Arzneimitteln spiegelt sich in Abbildung 2 wieder.

Abbildung 2: Wertschöpfung der Arzneimittelentwicklung

Abbildung in dieser Leseprobe nicht enthalten

Eigene Darstellung nach: Deutsch (1997); Jungmittag/Reger/Reiss (2000); Mahlich (2001); Consors Capital Bank (2002).

Die frühe F&E Phase beginnt i.d.R. mit der Identifizierung so genannter Targets, d.h. es werden „Anknüpfungspunkte“ zukünftiger Wirkstoffe gesucht.^[18] Diese „Anknüpfungspunkte“ können das genetische Material, einzelne Zellbausteine oder auch im menschlichen Körper befindliche Bakterien oder Viren sein. Zwischen den Targets und der Indikation, für die die Therapie angewandt werden soll, muss selbstverständlich ein nachgewiesener Zusammenhang bestehen, um dann entsprechende Lead-Komponenten identifizieren zu können. Mehrere 10.000 in Frage kommende Wirkstoffverbindungen müssen ein aufwendiges „Screening-Verfahren“ durchlaufen, um so am Ende der ersten F&E–Phase 10 bis 20 potenzielle Wirkstoffkandidaten zum Patent anmelden zu können. Das Screening von Wirkstoffen ist mit den Entwicklungen der Biotechnologie um einiges effizienter geworden, so lassen insbesondere die Möglichkeiten der Bioinformatik ein schnelles und somit auch kostengünstigeres „Screening-Verfahren“ zu. Dieser positiv wirkende Effekt wird allerdings dadurch aufgehoben, dass die zu entwickelnden Wirkstoffsubstanzen immer komplizierter werden, denn für „einfachere“ Krankheiten wurden bereits Therapien entwickelt.^[19]

In der Phase der Präklinik werden die potenziellen Wirkstoffe erstmals in Tierversuchen getestet. Daraus werden vor allem Informationen über Toxizität, Pharmakogenetik^[20], Aufnahme, Abbau und Ausscheidung des potenziellen Medikaments abgeleitet.^[21]

Nach der Präklinik schließt sich der wahrscheinlich aufwendigste und kostspieligste Teil der Arzneimittelentwicklung an - die klinischen Studien^[22]. Die klinischen Studien erfolgen in drei Phasen. In der Phase I wird das Präparat erstmals an einer geringen Zahl gesunder Probanden getestet. Diese Tests prüfen die Verträglichkeit der Substanz und die allgemeine Wirkung auf den menschlichen Körper (Pharmakokinetik^[23] und Metabolismus^[24]), so dass durch schrittweise Erhöhung die vertretbare Dosis ermittelt wird. Durchschnittlich nur 25% der Präparate, die es bis zur Phase I schaffen, kommen in die sich anschließende Phase II. In dieser Phase werden die Präparate erstmals an einer begrenzten Anzahl von Patienten (max. 500) getestet. Dabei werden die Wirkungen auf definierte Krankheitssymptome sowie Neben- und Wechselwirkungen der Produktkandidaten untersucht. Die Erfolgsquote der in der Phase II getesteten Präparate liegt zwischen 30 und 40%. Nach dieser Phase genießt das potenzielle Medikament die höchste Wertsteigerung, so dass dies ein interessanter Zeitpunkt für kleinere Unternehmen ist - die auf Grund ihrer Größe und ihres Kapitals nicht das Risiko der kompletten Wertschöpfung eines neuen Arzneimittels alleine tragen können – diesen möglichen Produktkandidaten auszulizensieren. Die sich anschließende Phase III wird meist multizentrisch an bis zu mehreren tausend Patienten durchgeführt, um möglichst schnell sichere Studienergebnisse bezüglich therapeutischer Wirksamkeit und Nebenwirkungen zu erhalten. Mit einer Wahrscheinlichkeit von 65 bis 80 % übersteht das Präparat die klinische Phase III. Wobei in den letzten Jahren vermehrt Produktkandidaten in dieser Phase scheiterten.^[25] Auf Grund der hohen Anzahl der erforderlichen Probanden, ist dies die kostspieligste Phase in der gesamten Arzneimittelentwicklung, denn es ist zu bedenken, dass, auch wenn die Studien an einer breiten Zahl von Patienten in Krankenhäuser und Arztpraxen durchgeführt werden, die gesamten Kosten zu Lasten der Arzneimittelhersteller gehen.

Auf Grundlage der Ergebnisse der klinischen Studien erfolgt die Zulassung durch eine staatliche Behörde. Die Zulassung kann auf verschiedene Arten erlangt werden. Die zuständige deutsche Behörde ist das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM). Eine Zulassung für Deutschland kann erfolgen, wenn das BfArM, die nationale Zulassungsbehörde eines Mitgliedslandes der Europäischen Union oder die zentrale europäische Zulassungsbehörde EMEA positiv entscheidet. Eine Zulassung bringt wiederum Kosten, in Form von Gebühren mit sich, die sich im Durchschnitt auf € 250.000^[26] beziffern lassen. Ein Zulassungsverfahren in Deutschland dauert je nach Umfang und Komplexität der Studien im Durchschnitt 2 Jahre, in Einzelfällen aber auch bis zu 3 Jahren.^[27] Auch im Zulassungsverfahren verbirgt sich das Risiko eines vorzeitigen Ausscheidens des Produktkandidaten in der Arzneimittelwertschöpfung, das bei durchschnittlich 25% liegt. Um die hohen Kosten der Arzneimittelentwicklung zu amortisieren ist es für die Arzneimittelhersteller besonders wichtig, auch für den weltweit größten Pharmamarkt (USA) eine Zulassung durch die FDA (Food and Drug Administration) zu erlangen. Dortige Zulassungsverfahren laufen ähnlich ab wie beim BfArM, nur mit einer deutlich kürzeren durchschnittlichen Dauer von 16,9 Monaten bei einer Durchfallquote von 33 %.^[28]

Wie Eingangs erwähnt, ist für die Entwicklung von neuen Arzneimitteln, von der Target-Suche bis zur Zulassung, mit Kosten von durchschnittlich US$ 800 Mio. zu rechnen. Im Vergleich dazu beliefen sich die durchschnittlichen Kosten in den 1950er Jahren auf US$ 7,5 Mio.^[29] Während zur gleichen Zeit die Entwicklungszeit bei 8 Jahren lag und eine effektive Patentlaufzeit von 12 Jahren bestand, ist es mittlerweile andersherum (12 Jahre Entwicklung / 8 Jahre effektive Patentlaufzeit).^[30]

2.3 Orphan Diseases und der Orphan Drug Markt

Einer vollständigen Einleitung halber soll an dieser Stelle die wesentliche Charakteristik von Orphan Diseases, Orphan Drugs und dem Markt für Orphan Drugs angesprochen werden. Die Funktionsweisen des Marktes für Orphan Drugs sowie die gegebenen/fehlenden Anreizmechanismen die möglicherweise ein Marktversagen definieren, werden ausführlich im 4. Abschnitt (Transformation der Theorie des Marktversagens auf den Markt für Orphan Drugs) diskutiert.

Wie der Name verrät, handelt es sich bei Orphan Diseases um seltene Krankheiten oder wörtlich: Waisenkinder unter den Krankheiten. Der medizinischen Wissenschaft sind ca. 30.000 Krankheiten bekannt, davon werden schätzungsweise 5.000 Krankheiten als selten und schwer verlaufend eingeschätzt. Diese werden besonders durch zwei Merkmale charakterisiert:

1. Etwa 80% dieser Krankheiten sind genetischen Ursprungs und 2. Eine große Zahl dieser Krankheiten tritt vorwiegend bei Kindern und Neugeborenen auf.^[31]

Die genaue Definition erfolgt in erster Linie durch ein epidemiologisches Kriterium - die Prävalenz. Tritt eine bestimmte Erkrankung nur bei einem Bruchteil der Bevölkerung auf, so wird man von Orphan Diseases sprechen. Die genaue Prävalenz wird in den einzelnen Verordnungen/Gesetzgebungen nur geringfügig unterschieden. Eine genaue Gegenüberstellung der Orphan Drug Verordnungen erfolgt im Abschnitt 5.2. Aber um die Häufigkeit von Orphan Diseases besser aufzuzeigen, nur zwei Beispiele: Beim insulinpflichtigen Diabetes Typ 1 sind statistisch gesehen 400 von 100.000 Einwohnern erkrankt, bei der Amyotrophen Lateralsklerose (einer Systemerkrankung des Rückenmarks) sind es 6 von 100.000 Einwohnern.^[32]

Demzufolge sind die so genannten Orphan Drugs diejenigen Medikamente, die gegen die Orphan Diseases Wirkung zeigen sollen.

Unter 2.2 wurde deutlich, dass die Entwicklung von neuen Arzneimitteln risikoreich und aufwendig ist. Und somit ist es leicht zu erklären, dass die forschenden Arzneimittelhersteller Schwierigkeiten haben dürften bei der Amortisierung der hohen Entwicklungskosten von Orphan Drugs, geschweige denn Chancen haben Gewinne mit dieser Art von Medikamenten zu erzielen. Trotzdem sind diese Medikamente bei der Pharmaindustrie in den letzten Jahren zunehmend beliebt geworden, bieten sie doch mittlerweile die Möglichkeit in den Genuss staatlicher Förderung zu gelangen.^[33]

3. Die Theorie des Markt- und Staatsversagens

Um die Besonderheiten des Marktes für Orphan Drugs im Blickwinkel des Marktversagens besser darstellen zu können, macht es Sinn vorerst die Theorie des Marktversagens an sich darzustellen. Denn viele Autoren haben sich zwar mit der Thematik des Marktversagens auf dem Gesundheitsmarkt beschäftigt – dann aber meist mit dem Krankenversicherungsmarkt und Gesundheitsleistungen als Güter – aber so gut wie nie mit dem Versagen des Pharmamarktes, insbesondere dem Markt für Orphan Drugs. Somit beschäftigt sich der folgende Abschnitt ausschließlich mit der Theorie des Marktversagens. Im sich anschließenden Abschnitt 4 erfolgt dann die Diskussion, inwiefern, auf Grund der vorher beschriebenen Merkmale/Kriterien, auf dem Markt für Medikamente gegen seltene Leiden von Marktversagen gesprochen werden kann.

3.1 Die Aufgaben des Marktes

In dem Modell der vollständigen Konkurrenz bilden die Mechanismen des Marktes die optimale Allokation von knappen Gütern und das ohne das Zutun einer zentralen Lenkung.^[34] Das bedeutet, dass der Markt das Koordinationsinstrument der individuellen Eigeninteressen ist. Dabei besitzt jedes Individuum eine eigene rationale Entscheidungs- und Handlungsautonomie, die zu einer effizienten Lösung bzw. zum jeweils besten Zustand des Gemeinwohls führt. Des Weiteren bedingt die Dynamik des Marktes technisch-organisatorische Veränderungen für eine stete Verbesserung der Gesamtwohlfahrt.^[35] Ungeachtet der weniger aktuellen marxistischen Krisentheorie des Kapitalismus, stößt die liberale Ordnungskonzeption des Marktes auf einen wesentlichen Kritikpunkt. So können die Marktprozesse im Widerspruch zu den ethischen und moralischen Grundwerten der Gesellschaft stehen, weil beispielsweise soziales oder umweltfreundliches Verhalten nicht mit den rationalen (eigennützigen und gewinnmaximierenden) Zielen der Marktteilnehmer harmonieren.^[36] Um die Divergenz zwischen gesellschaftlichen Grundwerten und Ergebnissen der Marktmechanismen auszugleichen, bedarf es eines angemessenen Ordnungsrahmens. Allerdings werden zum einen die Rechtfertigungen und zum anderen die Gestaltungen adäquater Ordnungsrahmen sehr stark von ideologischen Wertungen beeinflusst. In der wirtschaftswissenschaftlichen Literatur wird der Terminus technicus Marktversagen dahingehend diskutiert, ob und wo die Funktionsfähigkeit des Marktes – gemessen an normativen Kriterien - an Grenzen stößt und durch ordnungspolitische Maßnahmen ergänzt, gestützt oder ersetzt werden sollte.^[37]

Auch oder gerade weil es keine Nonplusultra-Kriterien für die exakte Bestimmung von Marktversagen gibt, bedarf es der Theorie nach einer Analyse der Funktionsfähigkeit des Marktes nach gewissen Marktversagenskriterien, um dann regulative Eingriffe durch den Staat rechtfertigen zu können.

3.2 Kriterien für Marktversagen

Vernachlässigt man die Möglichkeit, dass staatlich gesetzte Rahmenbedingungen Anreize fördern, die die Funktionsfähigkeit des Marktes in unerwünschter Weise beeinträchtigen können, werden in der Wissenschaft regelmäßig vier Kategorien von Ursachen genannt, die den Koordinationsmechanismus Markt aus wohlfahrtstheoretischer Sicht beeinträchtigen:^[38]

- Externalitäten,
- Unteilbarkeiten,
- Informationsmängel sowie
- Anpassungsmängel.

Die Kategorien Unteilbarkeiten und Informationsmängel sollen hier nur andeutungsweise erörtert werden, weil sie für die spätere Betrachtung im Zusammenhang mit dem Orphan Drug Markt keine Bedeutung haben.

Unteilbarkeiten sind meist durch die technische Charakteristik der jeweiligen Güter bestimmt, die sich wiederum in der Kostenstruktur der Produktion dieser Güter spiegelt. Das hat zur Folge, dass Kapazitäten solcher Güter immer in größeren Sprüngen bereitgestellt werden (z.B. Schienen oder Wassernetze). Auf Grund so genannter Größenvorteile ist die Möglichkeit eines natürlichen Monopols gegeben, woraus sich wiederum die Problematik des Wohlfahrtsverlustes durch monopolistisches Verhalten ergeben kann.^[39] Für Unteilbarkeiten werden verschiede Ursachen genannt. Die am häufigsten erwähnte Ursache beschreibt Mindesteinsatzmengen bei Produktionsfaktoren.^[40] Man spricht also dann von Unteilbarkeiten, wenn anfangs eine relativ große Inputmenge aufgewendet werden muss um ein Angebot zu schaffen. Die Höhe der Anfangsinvestitionen und mögliche Fixkostendegressionen können zu monopolistischer Konkurrenz mit wohlfahrtsminimierender Wirkung führen. Nach anfänglichen Überlegungen könnte man diese Situation auch auf den (Orphan)-Drug-Market übertragen, wenn man die hohen Forschungs- und Entwicklungskosten als Mindesteinsatzmenge betrachtet. Allerdings sprechen zwei Argumente dagegen. Zum einen sind Monopole im Pharmamarkt bis zu einem gewissen Grad erwünscht und durch das Patentrecht legitimiert. Ansonsten würde der Markt die Innovationsbestrebungen der Unternehmen stark hemmen. Zum anderen kommt es auf dem Markt für Orphan Drugs, ohne gesonderte Anreize, i.d.R. noch nicht einmal zu einer Monopolbildung.

Bei Informationsmängeln handelt es sich weitestgehend um drei Eigenarten: a) Qualitätsunkenntnis (mangelnde Einschätzbarkeit der Qualität von Gütern), b) eine asymmetrische Verteilung von Informationen, die zum „moral hazard Problem“ führen kann und c) asymmetrische Informationsverteilung zwischen Prinzipal und Agenten.^[41]

3.2.1 Externalitäten

Die mit am meisten erörterten Ursachen für Marktversagen dürften externe Effekte sein.

„Unter einem externen Effekt versteht man die Einwirkung einer Wirtschaftseinheit auf eine andere, ohne dass der Umfang dieser Einwirkung durch einen Vertrag mit beidseitiger Zustimmung geregelt wird.“^[42]

Generell unterscheidet man positive und negative externe Effekte. Bei negativen Externalitäten wirkt das Handeln bzw. die Entscheidung eines Wirtschaftssubjekts wohlfahrtsmindernd auf einen oder mehrere andere Wirtschaftssubjekte. Umgekehrt bei positiven Externalitäten wirkt das Handeln bzw. die Entscheidung eines Wirtschaftssubjektes positiv auf die Wohlfahrt anderer.

Die entscheidende Besonderheit von Externalitäten ist, dass es Güter gibt, die „ konsumiert “ werden, für die aber kein Markt existiert.^[43]

In diesem Zusammenhang kommt den privaten und sozialen (Zusatz-) Kosten/Nutzen eine Bedeutung zu. Denn externe Effekte lassen sich theoretisch auch mit Kosten bzw. Nutzen beschreiben, die von den einen erzeugt und von anderen getragen werden. Die Diskrepanz zwischen den privaten und den sozialen Kosten verhindert eine effiziente Allokation durch den Markt.^[44] Ein Beispiel: Bei der Produktion von Gütern erzeugt ein Unternehmer ein gewisses Maß an Umweltverschmutzung. Diese Verschmutzung verursacht Kosten bzw. Nutzeneinbußen für andere Individuen, die eigentlich als private Produktionskosten des Unternehmers zu verstehen sind, aber in Form von sozialen Kosten von anderen getragen werden.^[45]

Nicht alle externen Effekte stellen, in Anbetracht der Funktionsweise der Marktmechanismen, ein Problem dar. So muss weiter unterschieden werden zwischen technologischen und pekuniären Externalitäten. Für die weitere Betrachtung ist es erforderlich, auch psychologischen Externalitäten zu unterscheiden.

a) Technologische Externalitäten

Technologische Externalitäten sind dadurch gekennzeichnet, dass einzelne von einem Akteur verursachte Kosten nicht von diesem selbst getragen werden bzw. einzelne von einem Akteur erzeugte Nutzen an diesen nicht entgolten werden. Ein Beispiel für negative technologische Externalitäten: Ein Chemieunternehmen leitet sein verschmutztes Abwasser in einen nahe gelegenen See. Damit beeinträchtigt das Unternehmen das Produktionsergebnis der dort ansässigen Fischer. Hätte das Chemieunternehmen die Abwässer auf ein verträgliches Maß gefiltert, so wären dem Unternehmen höhere private Kosten entstanden, die nun aber in Form von Nutzeneinbußen (soziale Zusatzkosten) durch verringerten Fischfang getragen werden müssen.

Ein Beispiel für positive technologische Externalitäten: Einige Personen unterziehen sich einer Schutzimpfung gegen eine ansteckende Krankheit. Dadurch haben einerseits diese Personen den Nutzen (privaten Ertrag) nicht unter dieser Krankheit leiden zu müssen. Andererseits haben aber auch Dritte einen Vorteil (externen Ertrag) dadurch, dass sie ebenfalls einem verminderten Ansteckungsrisiko ausgesetzt sind. Weil die Kosten für den allgemein gesteigerten Infektionsschutz nur die Geimpften selbst tragen, kommt es zu einem Trittbrettfahrer-Problem. Wird das Angebot und die Nachfrage an Schutzimpfungen über den Markt koordiniert, kann es zu einer Unterversorgung an Schutzimpfungen kommen, weil sich möglicherweise eine nicht optimale Anzahl von Menschen impfen lässt.^[46]

Bereits erwähnt wurde, dass technologische Externalitäten zu einer nicht optimalen Marktallokation führen. Die dadurch entstandenen Effizienzverluste gilt es auszugleichen (zu internalisieren), was auf verschiedenen Wegen passieren kann.

Bei der Internalisierung negativer Externalitäten gilt es, sich das so genannte Schadensoptimum vor Augen zu halten. Das bedeutet, dass die vollständige Beseitigung der Schädigung Dritter gesamtwirtschaftlich ebenfalls nicht optimal ist, weil folgendes anzunehmen ist: - mit steigendem Ausmaß der Schädigung steigen die Grenzkosten derselben; - mit intensiverer Schadensreduzierung steigen ebenfalls die Grenzkosten derselben.^[47] (s.a. Abbildung 3) M. a. W.: Die vollständige Reduzierung der Schädigung würde den gewonnenen Nutzen übersteigen.

Für das Erreichen des optimalen Ausmaßes der Schädigung gibt es verschiedene Theorieansätze. Einige setzten dabei auf staatliche Regulierung, andere sprechen von Lösungsmöglichkeiten ohne staatliche Eingriffe.

Die Internalisierung ohne den Staat erfolgt dem Coase-Theorem nach durch Verhandlungen zwischen den Betroffenen und dem Verursacher. Dabei ist es gleich, von wem die Initiative zum „Ausgleich“ ausgeht. Bei den Möglichkeiten der staatlichen Aktivitäten besteht die Internalisierung externer Effekte in Form von Besteuerung oder einer Begrenzung des Ausmaßes der Schädigung. Auf die Möglichkeiten der Internalisierung soll im allgemeinen Teil nicht weiter eingegangen werden. Deshalb soll auch nur kurz erwähnt werden, wie die Internalisierung positiver technologischer Externalitäten aussehen kann. Prinzipiell gibt es dafür zwei Möglichkeiten. Der Staat zahlt den Konsumenten eine Subvention in Höhe des externen Ertrages. Wobei es sich, auf Grund von Informationsmängeln, äußerst schwierig gestalten dürfte, die genaue Subventionshöhe zu ermitteln. Nimmt dagegen der Staat die Produktion in die Hand, so kann diese, auf Grund der fehlenden Konkurrenz und der i.d.R. kostenlosen Bereitstellung, eine suboptimale Überproduktion hervorrufen.^[48]

[...]

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^[1] Vgl. Fries (1980), S. 131f.

^[2] Vgl. VFA (2002), S. 1.

^[3] Vgl. Pharmazeutische Zeitung (1999), http://www.pharmazeutische-zeitung.de/.../pol2.htm.

^[4] Vgl. Consors Capital Bank (2002), S.11.; Lichtenberg/Waldfogel (2003), S. 1.

^[5] Vgl. Henke/Hesse (1999), S. 270.

^[6] Vgl. Wiedler (2002), S. 36.

^[7] Vgl. Statistisches Bundesamt: http://www.destatis.de/basis/d/gesu/gesutab5.htm.

^[8] Vgl. Jungmittag/Reger/Reiss (2000), S. 28.

^[9] Vgl. Jungmittag/Reger/Reiss (2000), S. 21.

^[10] Vgl. Busse/Henke/Schreyögg (2003), S. 5.

^[11] Vgl. Busse/Henke/Schreyögg (2003), S.7 u. 23f.

^[12] Vgl. Jungmittag/Reger/Reiss (2000), S. 21

^[13] Vgl. Wiedler (2002), S. 140.

^[14] Vgl. Reis-Arndt (1993), S. 15ff.

^[15] Vgl. Breyer/Zweifel/Kifmann (2003), S. 428.

^[16] Vgl. Consors Capital Bank (2002), S.10.

^[17] Vgl. Jungmittag/Reger/Reiss (2000), S. 83.

^[18] Vgl. Jungmittag/Reger/Reiss (2000), S. 60.

^[19] Vgl. Mahlich (2001), S. 21. u. 26.

^[20] „Forschungszweig, der sich mit dem Einfluß des Genotyps auf Arzneimittelreaktionen befasst, aber auch mit mutativen u. teratogenen Wirkungen von Pharmaka auf Genom bzw. Zygote (Embryo, Fetus).“ Zit. Roche Lexikon Medizin online: http://www.gesundheit.de/roche/index.html.

^[21] Vgl. Jungmittag/Reger/Reiss (2000), S. 64f.

^[22] Vgl. im folgenden zu den klinischen Phasen Deutsch (1997), S. 512ff.

^[23] „Lehre von der Wirkung des Organismus auf das Pharmakon; von den Vorgängen wie Resorption, Verteilung, Proteinbindung u. Ausscheidung, die den zeitlichen Ablauf der Pharmakonkonzentration bestimmen (Schema).“ Zit. Roche Lexikon Medizin online.

^[24] Stoffwechsel

^[25], 26, 27 Die Angaben entstammen einem Telefongespräch des Verfassers mit Herrn Dr. Markus Schwertfeger, VFA, Abteilung Forschung, Entwicklung, Innovationen; Bereich Biotechnologie und Arzneimittelsicherheit, am 25.03.2004.

^[28] Vgl. Consors Capital Bank (2002), S. 85.

^[29] Vgl. Breyer/Zweifel/Kifmann (2003), S. 428.

^[30] Vgl. Deutsch (1997), S. 559.

^[31] Vgl. Walluf-Blume (2000), S. 257 u. EMEA (2002) http://www.emea.eu.int/pdfs/human/comp/738101de.pdf.

^[32] Vgl. VFA (2002), S. 4.

^[33] Vgl. Patzlaff (2001), S. 454.

^[34] Vgl. Burrmann/Finsinger (1999), S. 6.

^[35] Vgl. Fritsch/Wein/Ewers (2003), S. 7.

^[36] Vgl. Fritsch/Wein/Ewers (2003), S. 17.

^[37] Vgl. Watrin (1999), S. 247.

^[38] Vgl. zum folgenden Fritsch/Wein/Ewers (2003), S. 82, 91, 107f, 180ff, 354ff.

^[39] Vgl. Varian (2004), S. 437f.

^[40] Vgl. Fritsch/Wein/Ewers (2003), S. 181.

^[41] Vgl. Frischt/Wein/Ewers (2003), S. 279.

^[42] Zit. Franke (1996), S. 189.

^[43] Vgl. Varian (2004), S. 618.

^[44] Vgl. Woll, Wirtschaftslexikon, Stichwort „externe Effekte“

^[45] Vgl. Woll (2003), S. 199f.

^[46] Vgl. Cezanne (1993), S. 33.

^[47] Vgl. Brümmerhoff (2001), S. 82.

^[48] Vgl. Cezanne (1993), S. 227.