Leseprobe
Inhaltsverzeichnis
Abbildungsverzeichnis
Tabellenverzeichnis
1 Einleitung
1.1 Problembeschreibung
2 Begriffsdefinitionen und Abgrenzungen
2.1 Seltene Krankheiten (Orphan Diseases)
2.2 Orphan Drugs
2.3 Pharma- bzw. Biotechnologieunternehmen
3 Analyse des Ist-Zustandes
4 Trendanalyse
4.1 Zahlen und Trends
4.2 Experteninterviews
5 Überprüfung der Arbeitshypothese
6 Fazit und Ausblick
6.1 Fazit
6.2 Ausblick
Literaturverzeichnis
Abbildungsverzeichnis
Abbildung 1: Gesetzliche Voraussetzung für eine Designation
Abbildung 2: Kooperationen Biotechunternehmen entlang der Wertschöpfungskette
Abbildung 3: Zentrale Merkmale von Biotech-Unternehmen
Abbildung 4: Verzeichnis der in Europa zugelassenen Orphan Drugs
Abbildung 5: Anteil der zugelassenen Orphan Drugs an neu zugelassenen Medikamenten
Abbildung 6: Verzeichnis der in Europa zugelassenen Orphan Drugs
Abbildung 7: Überblick über die erteilten Designationen von 2000 bis 2007
Tabellenverzeichnis
Tabelle 1: Definition von seltenen Krankheiten anhand der Verbreitung
Tabelle 2: Fördermaßnahmen und Vergünstigungen im Vergleich
Tabelle 3: Übersicht über Erkrankungen und mögliche Medikamente zur Behandlung
1 Einleitung
Bei der vorliegenden Arbeit handelt es sich um eine Projektarbeit, welche im Rahmen des Moduls „Unternehmensführung“ von Georg Hochschild und Ronny Müller erstellt wurde. Das uns vorgegebene Projektthema hierbei lautet „Sind Medikamente für seltene Erkrankungen (so genannte Orphan Drugs) eine Nische für Pharma- bzw. Biotechnologieunternehmen?“ Dies ist auch gleichzeitig die Arbeitshypothese für die Projektarbeit, welche genauer untersucht und je nach Erkenntnissen bestätigt oder widerlegt werden soll.
Die Orphan Drugs waren und sind bisher ein kleiner Sektor im Bereich der Arznei-mittel. Seit dem Jahr 2000 gelten Bestimmungen in denen Fördermaßnahmen und Vergünstigungen für kleine bis mittlere Unternehmen geregelt sind. Diese ermöglichen eine leichtere und billigere Entwicklung und Neuzulassung von Medikamenten für seltene Krankheiten, was zur Folge hatte, dass es einen Anstieg an neu zugelassenen Orphan Drugs in den letzten Jahren gab. Des Weiteren gibt es aktuell nur eine geringe Anzahl an Heilmitteln für seltene Erkrankungen wodurch es noch hohen Bedarf an geeigneten Medikamenten gibt. (Hagn/Schöffski, 2008, S. 413 – 415)
1.1 Problembeschreibung
Bezugnehmend auf das Thema haben wir uns zunächst mit den Teilaufgaben befasst, um uns Anhaltspunkte zu schaffen, unter welchen Gesichtspunkten wir das Thema durchleuchten wollen.
Dafür haben wir die Arbeit wie folgt gegliedert:
Nach der Einleitung folgen als Erstes die Begriffsdefinition und die Abgrenzungen. Dazu gehört die Abgrenzung der seltenen Erkrankungen gegenüber normalen Krankheiten und eine grundlegende Definition von Orphan Drugs sowie eine Erläuterung zu führenden Pharma- bzw. Biotechnologieunternehmen. Als nächstes folgen eine Analyse des Ist-Zustandes über den momentanen Stand und der Entwicklung von Orphan Drugs und eine Übersicht über die bisher zugelassenen Medikamente in diesem Bereich. Des Weiteren wird in diesem Abschnitt verdeutlicht wie die Unternehmen von den Ländern in der EU und den US gefördert werden um die Entwicklung neuer Medikamente in dem Bereich der seltenen Erkrankungen zu verstärken und zu unterstützen. Im nächsten Kapitel der Arbeit erfolgt eine Trendanalyse im Bereich der Orphan Drugs. Das heißt hier werden Zahlen, Statistiken und Trends ausgewertet um zu verdeutlichen wie sich die Marktnische der Medikamente für seltene Erkrankungen entwickelt hat und was aktuell und in naher Zukunft zu erwarten ist. Im letzten Kapitel erfolgen eine Bewertung der Erkenntnisse sowie die Überprüfung der Arbeitshypothese. Abschließend werden noch Zukunftsaussichten sowie ein Fazit gegeben.
2 Begriffsdefinitionen und Abgrenzungen
In diesem Kapitel befassen wir uns mit den Definitionen der Begriffe „seltene Krankheiten“ und „Orphan Drugs“. Des Weiteren gehen wir auf die Besonderheiten der Behandlung einer seltenen Krankheit ein. Zusätzlich befassen wir uns mit Pharma- bzw. Biotechnologieunternehmen und gehen dabei auf signifikante Merkmale dieser Unternehmen ein.
2.1 Seltene Krankheiten (Orphan Diseases)
Die Anzahl der seltenen Krankheiten schätzt man weltweit auf 5.000 bis 8.000. Bis vor wenigen Jahren wurden diese Krankheiten von der Medizin, der Politik und der Pharmaindustrie kaum beachtet. Außer den Angehörigen der Betroffenen und einigen Experten kennt kaum einer Leiden wie: Katzenschrei-Syndrom oder das Lesch-Nyhan-Syndrom.
Laut einer Studie des Europäischen Parlaments sind zwischen 25 und 30 Millionen Bürger der EU von einem seltenen Leiden betroffen (Hagn/Schöffski, 2008, S. 413). Wenn weniger als 5 von 10.000 Personen von einer Krankheit betroffen sind, dann gilt sie in Europa als selten.
(http://ec.europa.eu/health eu/health_problems/rare_diseases/index_de.htm)
In den USA gilt eine Krankheit als selten, wenn weniger als 200.000 Personen der amerikanischen Gesamtbevölkerung daran erkrankt sind. Das sind dann weniger als 7,5 Patienten pro 10.000 Einwohner (Murpy, 2002, S. 13).
In Japan gelten Krankheiten als selten, wenn weniger als 50.000 der Gesamtbevölkerung daran erkrankt sind (Posada/Groft, 2010, S. 196).
Diese Zahlen werden noch einmal übersichtlich in Tabelle 1 dargestellt:
Abbildung in dieser Leseprobe nicht enthalten
Tabelle 1:Definition von seltenen Krankheiten anhand der Verbreitung
Quelle: in Anlehnung Murpy; Posada de la Paz, Manuel/Groft Stephen C., Stephen
Diese Zahlen hören sich im ersten Moment nicht viel an, trotzdem kann die Zahl der Patienten in der Summe sehr hoch sein, da zum jetzigen Zeitpunkt rund 7.000 seltene Krankheiten weltweit bekannt sind. Meistens sind diese Krankheiten auf genetische Defekte zurückzuführen. Ursachen können aber auch Umwelteinflüsse während der Schwangerschaft oder in späteren Lebensjahren sein, oftmals in Kombination mit genetisch bedingter Anfälligkeit. Ein paar dieser Krankheiten sind besonders bösartige oder seltene Formen allgemein verbreiteter Erkrankungen. Über 50 % der seltenen Krankheiten treten erst im Erwachsenenalter auf, obwohl Krankheitssymptome durchaus schon bei der Geburt oder im Kindesalter entdeckt werden können. Oft sind diese Krankheiten lebensbedrohlich oder führen zu chronische Invalidität. In der Regel gibt es für viele dieser Krankheiten keine wirksame Behandlungsmöglichkeit. Angemessene Pflege und Vorsorgeuntersuchungen können die Lebensqualität und die Lebenserwartung der Patienten erhöhen.
Da seltene Krankheiten für die öffentliche Gesundheit ein Problem darstellen, gehören sie zu den Prioritäten in den Gesundheits- und Forschungsprogrammen der Europäischen Union. Durch finanzielle Unterstützung von Forschungs- und Entwicklungsprojekten und entsprechende Rechtsvorschriften unterstützt die Europäische Union die Entwicklung von Medikamente für seltene Krankheiten. Weiterhin fördert die Europäische Union durch Einrichtung von Netzwerken den Erfahrungsaustausch, Fortbildungsmaßnahmen und die Verbreitung von Kenntnissen die optimale Prävention, Diagnose und Behandlung seltener Krankheiten
(http://ec.europa.eu/health-eu/health_problems/rare_diseases/index_de.htm).
2.2 Orphan Drugs
Man kann Orphan Drugs ins Deutsche übersetzt als „Waisenkinder unter den Arzneimitteln“ bezeichnen (Elbers, 2004, S. 2; Zit. n. Hagn/Schöffski, 2008, S. 413). Mit diesen Medikamenten werden Krankheiten behandelt, die so selten sind, dass es kaum Investoren gibt die bereit sind, sie unter den gegenwärtigen Marktbedingungen zu entwickeln und auf den Markt zu bringen. Diese Arzneimittel sind für die Diagnose, Verhütung oder Behandlung einer lebensbedrohenden Krankheit, eines zu schwerer Invalidität führenden oder eines schweren und chronischen Leidens bestimmt. Für die meisten dieser Krankheiten gibt es gegenwärtig entweder gar keine Behandlung oder keine zufriedenstellenden Behandlungsmöglichkeiten aufgrund ihres seltenen Auftretens (Amtsblatt der Europäischen Gemeinschaft, 2000, 1711).
Nahezu 30.000 Krankheiten sind weltweit bekannt. Für die Pharmaindustrie ist es kaum möglich für alle Erkrankungen Medikamente herzustellen. Zur Entwicklung neuer Wirkstoffe wird viel Zeit und Know-how benötigt. Von der Entscheidung für eine bisher nicht ausreichend behandelte Krankheit ein Medikament zu entwickeln, bis hin zur Marktreife sind etwa 800 Arbeitsschritte erforderlich (Hagn/Schöffski, 2008, S. 414). Die Pharmaindustrie rechnet mit durchschnittlichen Kosten von 895 Millionen Euro und einer Entwicklungszeit von acht bis 12 Jahren um ein Arzneimittel mit einem neuen Wirkstoff auf den Markt zu bringen (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations, 2003, S. 14 und 25). Während der gesamten Entwicklungszeit können Fehlschläge auftreten, deshalb erreicht im Durchschnitt nur einer von 5.000 bis 10.000 getesteten Wirkstoffen die Marktzulassung. Die Entwicklungskosten bei Orphan Drugs können wahrscheinlich niedriger angesetzt werden, da die umfangreichen klinischen Studien wegen der geringen Patientenzahl weniger Zeit und Aufwand in Anspruch nehmen. Trotzdem konzentrieren sich die meisten Unternehmen in ihren Forschungsanstrengungen auf Erkrankungen mit hohen Patientenzahlen, da man sich bei diesen Produkten einen größeren Umsatz verspricht und sich die bis zur Markeinführung anfallenden Kosten schnell amortisieren.
Wichtige Wirtschaftsregionen wie die USA, Japan, Australien und die Europäische Union haben gesetzliche Regeln erlassen um das Marktversagen bei Orphan Drugs entgegenzuwirken. Des Weiteren sollen der Pharmaindustrie Anreize geboten werden, verstärkt die Entwicklung von Orphan Drugs zu fördern (Hagn/Schöffski, 2008, S. 414 und 415).
In der Europäischen Union wird ein Medikament gemäß Artikel 3 der Orphan-Drug-Verordnung als Arzneimittel für seltene Krankheiten ausgewiesen, wenn der Investor nachweisen kann, dass das Medikament für die Diagnose, Verhütung oder Behandlung einer Krankheit bestimmt ist, die:
- chronische Invalidität nach sich ziehen kann oder lebensbedrohend ist und von der zum Zeitpunkt der Antragstellung nicht mehr als 5 von 10.000 Einwohnern betroffen sind.
- lebensbedrohend ist, zu einer schweren Invalidität oder schweren und chronischen Leiden führt und ohne Anreize nicht genügend Gewinne erzielen würde, um die Investition zu rechtfertigen.
Weiterhin muss der Investor nachweisen, dass in der Europäischen Union noch keine zufriedenstellende Methode für die Diagnose, Verhütung oder Behandlung zugelassen wurde oder dass das neu beantragte Arzneimittel einen wesentlich höheren Nutzen für den Patienten hat (Amtsblatt der Europäischen Gemeinschaft, 2000, S. 18).
Die Vorgehensweise zur Designation wird in Abbildung 1 schematisch dargestellt. Damit ein Medikament den Orphan-Drug-Status erhält, muss der Investor in einem beliebigen Stadium der Entwicklung eines Arzneimittels einen entsprechenden Antrag bei der European Agency for Evaluation of Medicinal Produkts (EMEA) stellen. Man muss aus dem eingereichten Antrag zur Designation entnehmen können, dass die Kriterien des Artikels 3 erfüllt sind. Des Weitern müssen das vorgeschlagene therapeutische Anwendungsgebiet und die Wirkstoffe des Arzneimittels ersichtlich sein. Nach Einreichung des Antrages werden die Unterlagen durch die EMEA geprüft. Ist diese Überprüfung positiv wird die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden, die sogenannte Designation erteilt (Hagn/Schöffski, 2008, S. 416 und 417).
Abbildung in dieser Leseprobe nicht enthalten
Abbildung 1: Gesetzliche Voraussetzung für eine Designation
Quelle: Hagn/Schöffski, 2008, S. 416
Allerdings kann die EMEA die Anerkennung als Orphan Drug wieder entziehen. Voraussetzung ist, dass sich die Kriterien nach fünf Jahren grundlegend geändert haben. Dazu muss ein Mitgliedstaat einen Antrag stellen und die EMEA leitet ein Aberkennungsverfahren ein. Bisher hat die EMEA davon aber noch kein Gebrauch gemacht (Hagn/Schöffski, 2008, S. 416).
2.3 Pharma- bzw. Biotechnologieunternehmen
Der Biotechnologiemarkt ist ein schnell wachsender und sich ständig ändernder Industriezweig (Boelhauve, 2008, S.35). Die Organisation für wirtschaftliche Zusammenarbeit und Entwicklung (OECD) hat Biotechnologie wie folgt definiert:
„Biotechnologie ist die Anwendung von Wissenschaft und Technik auf lebende Organismen, Teile von ihnen, ihre Produkte oder Modelle von ihnen zwecks Veränderung von lebender oder nichtlebender Materie zur Erweiterung des Wissensstandes, zur Herstellung von Gütern und zur Bereitstellung von Dienstleistungen.“
(http://www.biotechnologie.de/BIO/Navigation/DE/root,did=24666.html)
Die kommerzielle Biotechnologie befasst sich mit der Erforschung, Entwicklung und Vermarktung von Produkten, Technologien und Dienstleistungen auf der Basis der modernen Biotechnologie. Die kommerzielle Entwicklung der Biotechnologie begann in den 70er Jahren des 20. Jahrhunderts. 1978 wurde GENTECH als erstes reines Biotech-Unternehmen an der Börse notiert (Heckemüller, 2004, S. 14 u. 15)
Die Anwendungsfelder der modernen Biotechnologie untergliedern sich in drei Themengebiete:
- rote Biotechnologie (Humanmedizin),
- grüne Biotechnologie (Agra- und Lebensmittelindustrie) und
- graue Biotechnologie (Umweltschutz und Chemie).
Mittlerweile gibt es auch den Begriff der „blauen Biotechnologie“, dieser wird im Zusammenspiel von Biotechnologie Meeresbiologie und der Fischkunde verwendet.
Biotechnologie-Unternehmen kann man generell in zwei Arten unterschieden werden. Auf der einen Seite gibt es die größeren und etablierten Unternehmen der Life Science-Industrie, sogenannte „Diversified Companies with Biotechnology Program“ und auf der anderen Seite die Unternehmen, die sich ausschließlich mit Biotechnologie beschäftigen. Diese eigentlichen Biotechnologie-Unternehmen sind oft Neu- oder Ausgründungen (Heckmüller, 2010, S. 18 und 19). Diese Unternehmen, die vorrangig mit modernen biotechnischen Verfahren arbeiten, werden vom statistischen Bundesamt als Biotechnologie-Kernunternehmen bezeichnet (Statistisches Bundesamt, 2004, S. 11). Diese Biotech-Unternehmen können aufgrund ihrer Merkmale und Charakteristika den jungen technologieorientierten Wachstumsunternehmen zugeordnet werden. Größtenteils werden sie durch ein kleines Team von Wissenschaftlern und Unternehmern gegründet. Ein Unterschied zu etablierten Pendants ist, dass diese noch jungen Unternehmen sich zumeist auf wenige Themengebiete mit starkem Innovationspotential spezialisieren. Häufig besitzen diese Unternehmen auch hervorragende Kontakte zu Universitäten und Forschungsinstituten. Dadurch sind sie mit den neuesten Entwicklungen in der Wissenschaft vertraut. Außerdem sind diese Unternehmen in der Lage, aufgrund ihrer Größe flexibel auf sich verändernde Rahmenbedingungen und Ereignisse zu reagieren (BCG, 2001, S. 11; Zit. n. Heckemüller, 2004, S. 20).
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