Bei der vorliegenden Arbeit handelt es sich um eine Projektarbeit, welche im Rahmen des Moduls „Unternehmensführung“ von Georg Hochschild und Ronny Müller erstellt wurde. Das uns vorgegebene Projektthema hierbei lautet „Sind Medikamente für seltene Erkrankungen (so genannte Orphan Drugs) eine Nische für Pharma- bzw. Biotechnolo-gieunternehmen?“ Dies ist auch gleichzeitig die Arbeitshypothese für die Projektarbeit, welche genauer untersucht und je nach Erkenntnissen bestätigt oder widerlegt werden soll.
Die Orphan Drugs waren und sind bisher ein kleiner Sektor im Bereich der Arznei-mittel. Seit dem Jahr 2000 gelten Bestimmungen in denen Fördermaßnahmen und Ver-günstigungen für kleine bis mittlere Unternehmen geregelt sind. Diese ermöglichen eine leichtere und billigere Entwicklung und Neuzulassung von Medikamenten für seltene Krankheiten, was zur Folge hatte, dass es einen Anstieg an neu zugelassenen Orphan Drugs in den letzten Jahren gab. Des Weiteren gibt es aktuell nur eine geringe Anzahl an Heilmitteln für seltene Erkrankungen wodurch es noch hohen Bedarf an geeigneten Medikamenten gibt. (Hagn/Schöffski, 2008, S. 413 – 415)
Inhaltsverzeichnis
1 Einleitung
1.1 Problembeschreibung
2 Begriffsdefinitionen und Abgrenzungen
2.1 Seltene Krankheiten (Orphan Diseases)
2.2 Orphan Drugs
2.3 Pharma- bzw. Biotechnologieunternehmen
3 Analyse des Ist-Zustandes
4 Trendanalyse
4.1 Zahlen und Trends
4.2 Experteninterviews
5 Überprüfung der Arbeitshypothese
6 Fazit und Ausblick
6.1 Fazit
6.2 Ausblick
Zielsetzung und Themen
Das primäre Ziel dieser Arbeit ist es, die Forschungsfrage zu klären, ob Medikamente für seltene Erkrankungen (Orphan Drugs) eine attraktive Nische für Pharma- und Biotechnologieunternehmen darstellen. Hierbei wird untersucht, wie staatliche Fördermaßnahmen und die Marktsituation die Wirtschaftlichkeit und Entwicklungsbereitschaft in diesem Sektor beeinflussen.
- Definition und Abgrenzung von seltenen Krankheiten sowie Orphan Drugs
- Analyse der aktuellen Marktsituation und regulatorischer Rahmenbedingungen
- Untersuchung von Trends in der Forschung und Neuzulassung
- Bewertung der Rolle von Biotech-Unternehmen und Kooperationen
- Diskussion über Anreizstrukturen wie Marktexklusivität und staatliche Förderung
Auszug aus dem Buch
2.2 Orphan Drugs
Man kann Orphan Drugs ins Deutsche übersetzt als „Waisenkinder unter den Arzneimitteln“ bezeichnen (Elbers, 2004, S. 2; Zit. n. Hagn/Schöffski, 2008, S. 413). Mit diesen Medikamenten werden Krankheiten behandelt, die so selten sind, dass es kaum Investoren gibt die bereit sind, sie unter den gegenwärtigen Marktbedingungen zu entwickeln und auf den Markt zu bringen. Diese Arzneimittel sind für die Diagnose, Verhütung oder Behandlung einer lebensbedrohenden Krankheit, eines zu schwerer Invalidität führenden oder eines schweren und chronischen Leidens bestimmt. Für die meisten dieser Krankheiten gibt es gegenwärtig entweder gar keine Behandlung oder keine zufriedenstellenden Behandlungsmöglichkeiten aufgrund ihres seltenen Auftretens (Amtsblatt der Europäischen Gemeinschaft, 2000, 1711).
Nahezu 30.000 Krankheiten sind weltweit bekannt. Für die Pharmaindustrie ist es kaum möglich für alle Erkrankungen Medikamente herzustellen. Zur Entwicklung neuer Wirkstoffe wird viel Zeit und Know-how benötigt. Von der Entscheidung für eine bisher nicht ausreichend behandelte Krankheit ein Medikament zu entwickeln, bis hin zur Marktreife sind etwa 800 Arbeitsschritte erforderlich (Hagn/Schöffski, 2008, S. 414).
Die Pharmaindustrie rechnet mit durchschnittlichen Kosten von 895 Millionen Euro und einer Entwicklungszeit von acht bis 12 Jahren um ein Arzneimittel mit einem neuen Wirkstoff auf den Markt zu bringen (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations, 2003, S. 14 und 25). Während der gesamten Entwicklungszeit können Fehlschläge auftreten, deshalb erreicht im Durchschnitt nur einer von 5.000 bis 10.000 getesteten Wirkstoffen die Marktzulassung. Die Entwicklungskosten bei Orphan Drugs können wahrscheinlich niedriger angesetzt werden, da die umfangreichen klinischen Studien wegen der geringen Patientenzahl weniger Zeit und Aufwand in Anspruch nehmen. Trotzdem konzentrieren sich die meisten Unternehmen in ihren Forschungsanstrengungen auf Erkrankungen mit hohen Patientenzahlen, da man sich bei diesen Produkten einen größeren Umsatz verspricht und sich die bis zur Markeinführung anfallenden Kosten schnell amortisieren.
Zusammenfassung der Kapitel
1 Einleitung: Vorstellung der Projektarbeit und Formulierung der Arbeitshypothese zur Attraktivität von Orphan Drugs als Nische.
2 Begriffsdefinitionen und Abgrenzungen: Definition seltener Erkrankungen, Orphan Drugs sowie Charakterisierung von Pharma- und Biotech-Unternehmen.
3 Analyse des Ist-Zustandes: Darstellung der Versorgungsproblematik und Übersicht über den aktuellen Status von Forschungsnetzwerken und zugelassenen Wirkstoffen.
4 Trendanalyse: Auswertung politischer Entwicklungen, Zulassungszahlen und Expertenmeinungen zur Marktentwicklung.
5 Überprüfung der Arbeitshypothese: Bestätigung der Hypothese durch die Analyse der Fördermaßnahmen und Marktexklusivität als Anreize.
6 Fazit und Ausblick: Zusammenfassende Bewertung der Nischenattraktivität und Empfehlungen für künftige regulatorische Anpassungen.
Schlüsselwörter
Orphan Drugs, Seltene Krankheiten, Pharmaindustrie, Biotechnologie, Marktexklusivität, Zulassungsverfahren, Forschungsförderung, Nutzenbewertung, Arzneimittelentwicklung, Gesundheitsökonomie, Rare Diseases, Patientenversorgung, Orphan-Drug-Verordnung, Innovationshürden, Kooperationen.
Häufig gestellte Fragen
Worum geht es in dieser Arbeit grundsätzlich?
Die Arbeit untersucht, ob die Entwicklung von Medikamenten für seltene Erkrankungen (Orphan Drugs) eine wirtschaftlich lukrative Nische für Pharma- und Biotechnologieunternehmen darstellt.
Was sind die zentralen Themenfelder?
Zu den Schwerpunkten zählen die regulatorischen Rahmenbedingungen (EU/USA), Anreizsysteme wie Marktexklusivität, die Rolle von Biotech-Unternehmen und die Herausforderungen bei der Arzneimittelentwicklung.
Was ist das primäre Ziel der Arbeit?
Das Ziel ist die Überprüfung der Arbeitshypothese, dass Orphan Drugs trotz niedriger Fallzahlen durch staatliche Förderungen und besondere Marktbedingungen zu einer attraktiven Nische geworden sind.
Welche wissenschaftliche Methode wird verwendet?
Die Arbeit basiert auf einer Literaturanalyse, der Auswertung von Statistiken zu Zulassungszahlen und Experteninterviews mit Fachleuten aus dem medizinischen Bereich.
Was wird im Hauptteil behandelt?
Der Hauptteil umfasst eine Begriffsdefinition, die Analyse des aktuellen Stands der Forschung und Versorgung, eine Trendanalyse basierend auf Zulassungsdaten sowie eine Bewertung der regulatorischen Anreize.
Welche Schlüsselwörter charakterisieren die Arbeit?
Die Arbeit lässt sich primär über Begriffe wie Orphan Drugs, Pharmaindustrie, Marktexklusivität, seltene Krankheiten und Zulassungsförderung charakterisieren.
Warum sind Orphan Drugs für große Konzerne zunehmend interessant?
Da herkömmliche Blockbuster-Medikamente schwerer zu entwickeln sind und Orphan Drugs durch Marktexklusivität und hohe Preise bei gleichzeitig staatlicher Förderung hohe Erlöse versprechen.
Welche Bedeutung hat das Arzneimittelmarktneuordnungskonzept (ANMOG) in diesem Kontext?
Das Gesetz wird kontrovers diskutiert, da es die Umsatzfreistellung von der Nutzenbewertung begrenzt, was als Innovationshürde für kleinere Biotech-Unternehmen gesehen wird, aber gleichzeitig den Missbrauch als "Orphan Drug" bei eigentlich häufigeren Erkrankungen verhindern soll.
- Citation du texte
- Georg Hochschild (Auteur), Ronny Müller (Auteur), 2011, Orphan Drugs - eine Nische für Biotechnologieunternehmen?, Munich, GRIN Verlag, https://www.grin.com/document/177571
