Im Rahmen der Arbeit wurde der off-label-Use bei Kindern und Jugendlichen, soweit er auf Verordnungen durch niedergelassene Ärzte beruhte, quantitativ und qualitativ untersucht. Zudem erfolgte eine Analyse des Marktes der apothekenpflichtigen Arzneimittel in Deutschland, die Aufschluss darüber liefern sollte, wie viele Kinderarzneimittel für die verschiedenen pädiatrischen Altersgruppen zur Verfügung stehen und für welche Arzneistoffklassen Lücken existieren. Zusätzlich wurden die Darreichungsformen dieser Arzneimittel hinsichtlich der Applizierbarkeit bzw. Akzeptanz für pädiatrische Altersgruppen bewertet. Derartige Analysen sind auch vor dem Hintergrund der Tatsache interessant, dass Arzneimittel während der klinischen Prüfung in der Regel an Erwachsenen getestet werden und die Verordnung dieser Arzneimittel an Kinder im engeren Sinne bereits einen off-label Gebrauch darstellt.
Inhaltsverzeichnis
1. ZUSAMMENFASSUNG
2. EINLEITUNG
3. ZIELSETZUNG
4. METHODIK
4.1. DATENMATERIAL VERORDNUNGSANALYSE
4.2. STUDIENDESIGN VERORDNUNGSANALYSE
4.3. STUDIENPOPULATION VERORDNUNGSANALYSE
4.4. IDENTIFIZIERUNG VON OFF-LABEL VERORDNUNGEN
4.5. BESTIMMUNG DES ANTEILS NEUER ARZNEIMITTEL AN OFF-LABEL VERORDNUNGEN BEI KINDERN UND JUGENDLICHEN
4.6. DATENMATERIAL ZUR ARZNEIMITTELMARKTANALYSE
4.7. IDENTIFIZIERUNG VON ARZNEIMITTELN FÜR PÄDIATRISCHE ALTERSSTUFEN
4.8. BEURTEILUNG VON DARREICHUNGSFORMEN NACH PÄDIATRISCHEN ALTERSSTUFEN
5. ERGEBNISSE
5.1. ERGEBNISSE DER VERORDNUNGSANALYSE ZUM OFF-LABEL-USE
5.1.1. ARZT- UND PATIENTENKOLLEKTIV
5.1.2. VERORDNUNGEN FÜR KINDER UND JUGENDLICHE NACH ARZNEISTOFFKLASSEN (ATC-SYSTEM)
5.1.3. OFF-LABEL VERORDNUNGEN NACH SCHWEREGRAD UND ALTER
5.1.4. OFF-LABEL VERORDNUNGEN NACH ARZNEISTOFFKLASSEN (ATC-SYSTEM)
5.1.5. OFF-LABEL VERORDNUNGEN NACH FACHARZTRICHTUNGEN
5.1.6. ANTEIL NEUER ARZNEIMITTEL AN OFF-LABEL VERORDNUNGEN
5.2. ERGEBNISSE DER ARZNEIMITTELMARKTANALYSE
5.2.1. VERFÜGBARKEIT VON WIRKSTOFFEN UND ARZNEIMITTELN FÜR KINDER UND JUGENDLICHE NACH ARZNEISTOFFKLASSEN (ATC-SYSTEM)
5.2.2. BEURTEILUNG DER DARREICHUNGSFORMEN VON ARZNEIMITTELN FÜR KINDER UND JUGENDLICHE
5.2.3. VERGLEICH VON OFF-LABEL VERORDNUNGEN UND SPEZIELL FÜR KINDER UND JUGENDLICHE VERFÜGBAREN BZW. GEEIGNETEN ARZNEIMITTELN
6. DISKUSSION
7. SCHLUSSFOLGERUNGEN
Zielsetzung & Themen
Die Arbeit untersucht quantitativ und qualitativ das Ausmaß des off-label-Gebrauchs von Arzneimitteln bei Kindern und Jugendlichen im ambulanten Sektor basierend auf Verordnungsdaten. Zudem wird der Markt für pädiatrische Arzneimittel in Deutschland analysiert, um Verfügbarkeitslücken und die Eignung der Darreichungsformen für verschiedene Altersgruppen zu bewerten, da Arzneimittel oft primär an Erwachsenen geprüft werden.
- Quantifizierung und qualitative Analyse von off-label Verordnungen bei pädiatrischen Patienten
- Einfluss des Alters, der Facharztrichtung und des Einsatzes neuer Arzneimittel auf das off-label-Risiko
- Marktanalyse der verfügbaren Wirkstoffe und Arzneimittel für Kinder nach ATC-Klassen
- Bewertung der Darreichungsformen hinsichtlich Applizierbarkeit und Akzeptanz für Kinder
- Identifizierung von Versorgungslücken in der pädiatrischen Arzneimitteltherapie
Auszug aus dem Buch
Besonderheiten der Arzneimitteltherapie bei Kindern
Die altersabhängigen Veränderungen des kindlichen Organismus beeinflussen sowohl pharmakokinetische als auch pharmakodynamische Aspekte der Arzneimitteltherapie (4). Bereits die Absorption von Wirkstoffen ist bei Kindern anders als bei Erwachsenen. Der pH-Wert des Magens ist bei Früh- und Neugeborenen höher, sie produzieren weniger Gallenflüssigkeit, auch die Magen-Darmpassagezeit ist verlängert (5), (6), (7). Dies zeigt beispielsweise Auswirkungen auf die Stabilität und Ionisation von Arzneistoffen im Magen und beeinflusst auf diese Weise die zur Resorption verfügbare Wirkstoffmenge (8), (9). Die geringere Bakterienbesiedelung des Darmes birgt ein Risiko für die Therapie mit Medikamenten, die einem enterohepatischen Kreislauf unterliegen, wie z.B. Herzglykoside bei Herzinsuffizienz (10). Die Aufnahme topisch applizierter Stoffe ist bei Kindern generell erhöht, da sie eine stärkere kutane Perfusion, Hydratation der Epidermis und ein deutlich höheres Verhältnis von Körperoberfläche zu Körpergewicht aufweisen als Erwachsene (11), (12).
Auch die Wirkstoffdistribution ist altersabhängig, da sich die prozentualen Anteile des Fettgewebes und Körperwassers entwicklungsabhängig verändern (siehe Abb. 1). Bei Frühgeborenen beträgt das Fettgewebe lediglich 3 % des Körpergewichts, bei Neugeborenen 12 %, bei Fünfjährigen 20 % und bei erwachsenen Männern 20 % bzw. Frauen 30 %. Umgekehrt verhält sich das Körperwasser; sowohl das Volumen an Extrazellulärwasser als auch das an Gesamtkörperwasser sind im Vergleich zu Erwachsenen erhöht (13). Hydrophile Arzneistoffe, z.B. Aminoglykoside, müssen deshalb bei Früh- und Neugeborenen bezogen auf das Körpergewicht höher dosiert werden, während lipophile Wirkstoffe, z.B. Diazepam, niedriger zu dosieren sind (14). Die Verteilung von Arzneistoffen wird außerdem durch die Plasmaproteinbindung bestimmt. Neugeborene und Säuglinge verfügen über weniger Albumin im Blut, so dass die Plasmakonzentration von Wirkstoffen mit starker Plasmaproteinbindung generell höher ist (15). Darüber hinaus muss für Früh- und Neugeborene beachtet werden, dass die Blut-Hirn-Schranke für viele Stoffe noch durchlässig ist.
Zusammenfassung der Kapitel
1. ZUSAMMENFASSUNG: Kurzer Überblick über Zielsetzung, Methodik, Hauptergebnisse und Schlussfolgerungen der Masterarbeit.
2. EINLEITUNG: Darstellung der physiologischen Besonderheiten bei Kindern und der daraus resultierenden Herausforderungen bei der Arzneimitteltherapie sowie der rechtlichen Rahmenbedingungen.
3. ZIELSETZUNG: Definition der Zielsetzung der Arbeit zur Untersuchung von off-label Verordnungen und der Marktsituation für pädiatrische Arzneimittel.
4. METHODIK: Beschreibung der Datenbasis, des Studiendesigns und der Analyseansätze für die Verordnungs- und Marktdaten.
5. ERGEBNISSE: Detaillierte Darstellung der Ergebnisse der Verordnungsanalyse und der Arzneimittelmarktanalyse.
6. DISKUSSION: Einordnung der Ergebnisse, Vergleich mit anderen Studien und Interpretation der Ursachen für off-label-Use.
7. SCHLUSSFOLGERUNGEN: Zusammenfassende Bewertung und Empfehlungen zur Verbesserung der pädiatrischen Arzneimittelversorgung.
Schlüsselwörter
off-label-Use, Kinder, Jugendliche, Pädiatrie, Arzneimitteltherapie, Verordnungsanalyse, ATC-System, Marktanalyse, Darreichungsform, CAVE-Modul, Arzneimittelsicherheit, pädiatrische Forschung, Pharmakokinetik, Compliance, Arzneimittelzulassung.
Häufig gestellte Fragen
Worum geht es in dieser Masterarbeit grundlegend?
Die Arbeit untersucht das Ausmaß und die Qualität des off-label-Gebrauchs von Arzneimitteln bei Kindern und Jugendlichen im ambulanten Bereich in Deutschland.
Was sind die zentralen Themenfelder der Arbeit?
Die zentralen Felder sind die quantitative Erfassung von off-label Verordnungen, die Analyse der Marktsituation pädiatrischer Arzneimittel hinsichtlich Verfügbarkeit und die Eignung der Darreichungsformen für verschiedene Altersgruppen.
Was ist das primäre Ziel oder die Forschungsfrage?
Ziel ist es zu ermitteln, wie häufig off-label Verordnungen bei Kindern auftreten, welche Faktoren diese beeinflussen und inwiefern der Markt ausreichend zugelassene und kindgerechte Arzneimittel bietet.
Welche wissenschaftliche Methode wurde verwendet?
Es handelt sich um eine deskriptive, retrospektive Analyse pseudonymisierter Verordnungsdaten des ifap therapieREPORT für das Jahr 2005, ergänzt durch eine Marktanalyse basierend auf der ABDA-Datenbank.
Was wird im Hauptteil der Arbeit behandelt?
Der Hauptteil umfasst die detaillierte Analyse der off-label Verordnungen nach Schweregrad, Alter, Facharztrichtung und Wirkstoffklassen sowie die Untersuchung der Verfügbarkeit geeigneter Arzneimittel und deren Darreichungsformen.
Welche Schlüsselbegriffe charakterisieren die Arbeit?
Kernbegriffe sind off-label-Use, pädiatrische Arzneimitteltherapie, ATC-Klassifikation und Darreichungsformen.
Warum sind Kinder bei der Arzneimitteltherapie nicht als "kleine Erwachsene" zu betrachten?
Aufgrund altersabhängiger physiologischer Unterschiede in Absorption, Distribution, Metabolisierung und Ausscheidung reagiert der kindliche Organismus anders, weshalb Dosen nicht linear von Erwachsenen extrapoliert werden können.
Welche Rolle spielt der "CAVE-Check" in dieser Analyse?
Der CAVE-Check dient als methodisches Instrument, um Verordnungen zu identifizieren, bei denen für ein bestimmtes Alter des Patienten ein Anwendungsrisiko (keine Anwendung, Anwendungsbeschränkung oder atypische Medikation) besteht.
Was sind die wichtigsten Erkenntnisse zum off-label-Einsatz bei Säuglingen und Jugendlichen?
Der Anteil an off-label Verordnungen ist bei Säuglingen besonders hoch; bei älteren Kindern und Jugendlichen überwiegt als Grund für den off-label-Status meist eine atypische Medikation (z.B. falsche Wirkstärke), die oft vermeidbar wäre.
- Citation du texte
- Malte Fellermeier (Auteur), 2001, Untersuchungen zum off-label-Use bei Kindern und Jugendlichen unter Nutzung von Daten des ifap therapieREPORT, Munich, GRIN Verlag, https://www.grin.com/document/174540
